Společnost Tenaya Therapeutics získává 52,5 milionu dolarů na vývoj genových terapií pro srdeční onemocnění
Biotechnologická společnost Tenaya Therapeutics, zaměřená na léčbu geneticky podmíněných srdečních chorob, oznámila úspěšnou veřejnou nabídku akcií, která jí vynese přibližně 52,5 milionu dolarů. Přestože zpráva vedla k poklesu ceny akcií, firma plánuje využít získané prostředky na rozvoj klinických studií svých experimentálních genových terapií – TN-201 a TN-401.
Tyto terapie cílí na dědičné srdeční choroby:
✔ TN-201 – genová terapie pro hypertrofickou kardiomyopatii (HCM) způsobenou mutací genu MYBPC3
✔ TN-401 – genová terapie pro arytmogenní kardiomyopatii pravé komory (ARVC) spojenou s mutací genu PKP2
✔ TN-301 – inhibitor HDAC6 pro léčbu srdečního selhání se zachovanou ejekční frakcí (HFpEF)
Kromě těchto klinických programů má Tenaya také několik preklinických projektů, které zkoumají další možnosti genové terapie pro srdeční onemocnění.
Jak fungují nové genové terapie?
Obě genové terapie Tenaya Therapeutics využívají modifikovaný virový vektor AAV9 k doručení funkční verze defektního genu do srdečních buněk.
TN-201: Terapie pro hypertrofickou kardiomyopatii (HCM)
Hypertrofická kardiomyopatie (HCM) je dědičné onemocnění, při kterém dochází k zahuštění srdečního svalu, což může vést ke srdečnímu selhání. TN-201 cílí na MYBPC3, gen odpovědný za tvorbu proteinu MyBP-C, který reguluje kontrakci srdečního svalu.
Terapie funguje tak, že:
🔹 Doručuje funkční MYBPC3 gen do srdečních buněk
🔹 Obnovuje produkci MyBP-C proteinu
🔹 Potenciálně zastavuje nebo dokonce zvrací průběh nemoci
První výsledky z probíhající klinické studie fáze 1b/2 naznačují, že TN-201 je dobře tolerován, vykazuje exprimaci transgenu RNA a stabilizaci srdečních biomarkerů. Další data budou zveřejněna v první polovině roku 2025.
TN-401: Terapie pro arytmogenní kardiomyopatii pravé komory (ARVC)
ARVC je závažné genetické onemocnění, při kterém dochází k rozpadu srdeční svaloviny a narušení elektrického vedení v srdečním svalu. Je spojena s mutací v genu PKP2, který je klíčový pro strukturu a komunikaci srdečních buněk.
Terapie TN-401 funguje tak, že:
🔹 Doručuje funkční PKP2 gen do srdečních buněk
🔹 Obnovuje produkci chybějícího proteinu
🔹 Zlepšuje srdeční rytmus a stabilizuje onemocnění
První pacient dostal dávku v roce 2024, přičemž klinická studie fáze 1b se rozšíří i na mezinárodní úroveň v roce 2025.
Plány na rok 2025
Podle CEO Tenaya Therapeutics, Faraze Aliho, byl rok 2024 klíčový pro realizaci klinických programů a v roce 2025 se společnost zaměří na:
📌 Zrychlení náboru pacientů do studií TN-201 a TN-401
📌 Prezentaci prvních bezpečnostních a klinických výsledků
📌 Rozšíření klinického hodnocení TN-401 i mimo USA
V roce 2024 firma získala grant ve výši 8 milionů dolarů od Kalifornského institutu pro regenerativní medicínu (CIRM), který podpoří probíhající klinickou studii RIDGE-1 zaměřenou na TN-401.
Co to znamená pro budoucnost léčby srdečních chorob?
✔ Genová terapie otevírá nové možnosti léčby dědičných srdečních chorob, pro které dosud neexistovala žádná kauzální léčba.
✔ Pokud se TN-201 a TN-401 osvědčí, mohou se stát revolučními terapiemi, které nejen zpomalí, ale možná i zvrátí progresi těchto onemocnění.
✔ Výsledky očekávané v roce 2025 mohou rozhodnout o budoucnosti těchto léčebných přístupů a jejich schválení pro široké klinické použití.
Tento pokrok ukazuje, jak genová terapie mění moderní medicínu – nejen v oblasti vzácných genetických poruch, ale i u běžnějších kardiovaskulárních onemocnění, které ovlivňují miliony lidí po celém světě.
Zdroje:
[1] https://longevity.technology/news/tenaya-raises-52-5m-to-advance-gene-therapies-for-heart-disease/