Neúspěch klinické studie ALS: Výzvy vývoje léků zaměřených na stárnutí
Společnost Calico Life Sciences, podporovaná Googlem, oznámila neúspěch své první klinické studie s lékem fosigotifator, zaměřeným na léčbu amyotrofické laterální sklerózy (ALS). Tato zpráva představuje významnou překážku pro výzkum stárnutí a vývoj léků.
Výsledky studie
V rámci studie HEALEY ALS Platform Trial bylo zahrnuto 155 pacientů, kteří dostávali primární dávku fosigotifatoru, 79 pacientů dostávalo vysokou zkoumanou dávku a 126 pacientů bylo ve skupině s placebem. Studie hodnotila účinnost léku při zpomalení progrese nemoci, zlepšení respiračních funkcí a kvality života.
Bohužel fosigotifator neprokázal významné zpomalení progrese nemoci ani zlepšení respiračních funkcí nebo kvality života ve srovnání s placebem. Sekundární cíle, včetně změny skóre na revidované ALS funkční škále, rovněž neukázaly statisticky významné zlepšení.
Nadějné poznatky i přes neúspěch
Navzdory hlavním negativním výsledkům studie objevili vědci některé potenciálně slibné poznatky. Zvláště u vyšších dávek fosigotifatoru bylo zjištěno, že pomáhají déle udržet svalovou sílu a respirační funkce než placebo. Výzkumníci plánují další analýzy dat, včetně biomarkerů a podskupinových analýz, aby lépe porozuměli možným účinkům léku.
Dr. Merit Cudkowicz, hlavní vyšetřovatel studie, uvedla: „Každý krok nás přibližuje k nalezení účinné léčby.“ Její slova potvrdil Dr. Senda Ajroud-Driss, který věří, že získaná data přispějí k budoucím výzkumům.
Pokračující závazek společnosti Calico
Dr. Bill Cho, vedoucí klinických věd v Calico, zdůraznil, že výsledky studie poskytly cenné poznatky o možné bioaktivitě fosigotifatoru, což podporuje další výzkum. Společnost plánuje pokračovat v hodnocení léku nejen pro ALS, ale také pro další poruchy, jako je syndrom mizející bílé hmoty (VWM) a těžká depresivní porucha.
„Náš závazek zůstává nezměněn – chceme vytvořit nové možnosti léčby pro pacienty trpící těmito závažnými nemocemi,“ uvedl Cho.
Významné výzvy ve vývoji léků
Calico není jediná, kdo čelí překážkám v boji proti ALS. Společnost Denali Therapeutics nedávno oznámila neúspěch svého léku DNL343 v rámci stejné platformové studie. Tyto nezdary zdůrazňují komplexitu neurodegenerativních nemocí a obtíže při vývoji účinných terapií.
Budoucí kroky a nové spolupráce
Navzdory těmto neúspěchům zůstává vývoj nových léčebných postupů pro ALS prioritou. Například společnost Alchemab Therapeutics dnes oznámila spolupráci s farmaceutickým gigantem Lilly na vývoji nových léků pro toto devastující onemocnění.
Zdroje: