ISM001-055: Nadějný lék na idiopatickou plicní fibrózu vyvinutý pomocí generativní AI
Společnost Insilico Medicine oznámila pozitivní výsledky klinické studie fáze IIa svého inovativního léku ISM001-055, vyvinutého za použití generativní umělé inteligence. Tento lék cílí na protein TNIK, který je klíčovým faktorem při rozvoji idiopatické plicní fibrózy (IPF), a dosavadní data ukazují nejen na jeho bezpečnost, ale i na povzbudivou klinickou účinnost. Studie prokázala zlepšení plicních funkcí měřených nucenou vitální kapacitou (FVC) během 12 týdnů, což dává naději pacientům s touto vážnou diagnózou.
Co je idiopatická plicní fibróza?
Idiopatická plicní fibróza je chronické onemocnění, které způsobuje jizvení plicní tkáně a vede k nevratnému poklesu plicních funkcí. Po celém světě jí trpí přibližně 5 milionů lidí a její prognóza je nepříznivá – průměrná délka přežití činí 3–4 roky. Současné léčebné možnosti, včetně antifibrotických léků, dokážou progresi nemoci zpomalit, avšak neumí ji zastavit ani zvrátit. Potřeba účinnějších terapií, které by mohly přímo ovlivnit průběh onemocnění, je proto enormní.
Klinická studie fáze IIa: bezpečnost a účinnost
Studie fáze IIa zahrnovala 71 pacientů s IPF ve 21 zdravotnických centrech v Číně. Tito pacienti byli náhodně rozděleni do čtyř skupin: placebo, dávka 30 mg jednou denně, 30 mg dvakrát denně nebo 60 mg jednou denně. Studie byla navržena tak, aby zhodnotila bezpečnost, toleranci a farmakokinetické vlastnosti léku, přičemž důležitým parametrem bylo také měření FVC jako ukazatele progrese nemoci.
Hlavní výsledky:
- ISM001-055 byl dobře snášen ve všech dávkách, přičemž nejčastější nežádoucí účinky byly mírné až střední (např. průjem a abnormality jaterních funkcí).
- Největší přínos byl pozorován u dávky 60 mg denně, kde pacienti zaznamenali zlepšení FVC o 98,4 ml za 12 týdnů, zatímco u placeba došlo ke zhoršení o 62,3 ml.
- Kvalita života pacientů byla hodnocena dotazníkem Leicester Cough Questionnaire (LCQ), kde nejvyšší dávka přinesla významné zlepšení v oblasti příznaků kašle.
Mechanismus účinku: TNIK jako klíčový cíl
ISM001-055 je první svého druhu, zaměřuje se na TNIK, protein spojený s fibrotickými procesy. Aktivace tohoto proteinu podporuje tvorbu jizevnaté tkáně v plicích, což vede k postupnému zhoršování jejich funkce. Inhibice TNIK tak představuje slibný terapeutický přístup, který by mohl zpomalit, zastavit, nebo dokonce zvrátit fibrotické změny v plicích. Tento průlomový přístup by mohl znamenat zásadní posun v léčbě pacientů s IPF.
Generativní AI a její vliv na vývoj léčiv
Generativní AI, technologie umožňující rychlé a přesné objevování nových léčiv, sehrála klíčovou roli ve vývoji ISM001-055. Společnost Insilico Medicine využívá svůj systém Pharma.AI od roku 2016 a na základě této platformy již nominovala více než 20 kandidátů na klinické studie, přičemž 9 z nich získalo schválení pro zahájení klinických zkoušek.
Podle Alexe Zhavoronkova, zakladatele a generálního ředitele Insilico Medicine, výsledky fáze IIa ukazují, jak může AI zefektivnit vývoj léčiv a zlepšit výsledky pro pacienty. „Naším cílem je nastavovat nové standardy pro objevování a vývoj léků za použití generativní AI a řešit složité medicínské výzvy,“ dodal.
Budoucnost ISM001-055 a léčby IPF
Insilico Medicine plánuje na základě těchto pozitivních výsledků zahájit další fáze klinických studií a navázat spolupráci s regulačními úřady, aby urychlila uvedení léku na trh. Plné výsledky studie fáze IIa budou brzy prezentovány na lékařských konferencích, což umožní odborné komunitě lépe zhodnotit a potvrdit význam tohoto léčiva.
Závěr: Vývoj ISM001-055 je důkazem toho, jak pokročilé technologie, jako je generativní AI, mohou zásadně změnit přístup k léčbě složitých onemocnění. Pokud bude další vývoj úspěšný, mohl by tento lék představovat naději pro miliony pacientů s idiopatickou plicní fibrózou po celém světě.
Zdroje:
[1] https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/1750-1172-3-8
[2] https://www.nature.com/articles/s41587-024-02143-0