Regulační proces pro léčbu idiopatické plicní fibrózy
Společnost United Therapeutics oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) přijal k posouzení dodatečnou žádost o registraci léčivého přípravku pro inhalační roztok Tyvaso (treprostinil). Tento přípravek je vyvíjen jako cílená léčba idiopatické plicní fibrózy (IPF). Předpokládaný termín ukončení schvalovacího procesu ze strany úřadu je stanoven na konec dubna 2027. Pokud bude přípravek schválen, představoval by první inhalační antifibrotickou léčbu pro toto onemocnění.
Výsledky klinických studií
Žádost o schválení vychází z dat získaných v rámci třetí fáze klinických studií TETON-1 a TETON-2. Agregovaná analýza výsledků obou studií potvrdila splnění primárního cílového parametru účinnosti. U sledované populace pacientů s IPF, kteří zároveň podstupovali standardní léčbu, bylo dosaženo zlepšení usilovné vitální kapacity plic (FVC) o 111,8 ml za 52 týdnů. Tento výsledek byl stanoven pomocí Hodges-Lehmannova odhadu s intervalem spolehlivosti 95 procent v rozmezí 79,7 až 144,0 ml, přičemž statistická významnost byla potvrzena při hodnotě p menší než 0,0001.
Klíčové sekundární parametry
Kromě zlepšení vitální kapacity plic dosáhly kombinované analýzy statistické významnosti i u dalších sledovaných parametrů. Mezi ně patří snížení rizika klinického zhoršení stavu, snížení rizika akutní exacerbace idiopatické plicní fibrózy a zlepšení v ukazatelích kvality života měřených pomocí dotazníku K-BILD. Pozitivní vývoj byl zaznamenán také u parametrů difuzní kapacity plic pro oxid uhelnatý (DLCO) a u procentuálních hodnot predikované FVC.
Současný status výzkumu
Látka treprostinil získala status orphan drug, tedy status léku pro vzácná onemocnění, a to jak od americké FDA, tak od Evropské lékové agentury (EMA). Aktuálně zůstává přípravek Tyvaso ve fázi klinického hodnocení pro léčbu idiopatické plicní fibrózy a progresivní plicní fibrózy.