Výsledky hospodaření společnosti Denali Therapeutics
Společnost Denali Therapeutics, zaměřená na biotechnologický výzkum, zveřejnila své finanční výsledky za druhé čtvrtletí roku 2026. Jedná se o první období, ve kterém firma vykazuje příjmy z prodeje vlastního léčivého přípravku na komerčním trhu. Čisté výnosy z prodeje léku AVLAYAH, známého pod označením tividenofusp alfa-eknm, činily 3,6 milionu dolarů.
Tento přípravek je určen k léčbě neurologických projevů Hunterova syndromu, známého také jako MPS II. Lék využívá technologii Enzyme TransportVehicle, která umožňuje překonání hematoencefalické bariéry. V březnu 2026 obdržel přípravek zrychlené schválení od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv. Společnost očekává, že ve třetím čtvrtletí roku 2026 výnosy z prodeje léku AVLAYAH vzrostou na 10 až 12 milionů dolarů.
Dostupnost léčby a tržní situace
Klíčovým faktorem pro rozvoj komerčního využití léku je dostupnost úhrad ze strany zdravotních pojišťoven. Aktuálně mají komerční pojistné smlouvy zahrnující tento přípravek dosahovat více než 50 procent pojištěnců v USA, přičemž úhradu schválilo i 14 státních programů Medicaid. Pro potvrzení účinnosti a podporu budoucích žádostí o rozšíření indikací, včetně léčby dospělých pacientů, probíhá globální studie fáze 2/3 s názvem COMPASS.
Finanční stabilita společnosti
Provozní ztráta společnosti ve druhém čtvrtletí činila 127,6 milionu dolarů, zatímco výdaje na výzkum a vývoj dosáhly 97 milionů dolarů. V červenci 2026 společnost získala 195 milionů dolarů z prodeje Priority Review Voucher, který obdržela v souvislosti se schválením léku AVLAYAH. Celková likvidita společnosti, zahrnující hotovost a obchodovatelné cenné papíry, tak po zohlednění této transakce přesahuje 1,1 miliardy dolarů.
Vývojové programy zaměřené na neurologická onemocnění
Výzkumná činnost společnosti se nadále soustředí na využití transportních technologií k cílené léčbě mozkových onemocnění. V oblasti Alzheimerovy choroby pokročily do klinické fáze dva programy, konkrétně DNL628, využívající antisense oligonukleotidy pro cílení na gen MAPT, a DNL921, založený na protilátkách proti amyloidovým plakům. U obou programů se předběžné výsledky očekávají v roce 2027.
Vývojový program DNL593, zaměřený na terapii náhrady progranulinu u frontotemporální demence, byl posunut s cílem získat více dat o biomarkerových změnách. Společnost také vyhodnocuje výsledky u dalších projektů. V květnu 2026 byl ukončen program DNL151 v indikaci idiopatické Parkinsonovy choroby, neboť lék nesplnil primární ani sekundární cíle ve studii fáze 2b LUMA. Denali Therapeutics však pokračuje v nezávislém testování této molekuly u podskupiny pacientů s geneticky definovanou variantou LRRK2, s daty očekávanými v první polovině roku 2027.