Status Regenerative Medicine Advanced Therapy pro léčbu Parkinsonovy choroby
Společnost Aspen Neuroscience obdržela od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) označení Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) pro svůj přípravek sasineprocel (ANPD001), který je vyvíjen k léčbě Parkinsonovy choroby. Toto označení představuje významný regulatorní krok, který umožňuje intenzivnější spolupráci s FDA a poskytuje podporu při dalším vývoji. Zahrnuje mimo jiné možnost prioritního přezkumu a zrychleného schvalovacího procesu. V minulosti již tomuto přípravku udělil úřad status Fast Track.
Metodologie a klinické zkoušky
Současný vývoj vychází z průběžných výsledků klinické studie fáze 1/2a s názvem ASPIRO. Tato multicentrická a otevřená studie hodnotí chirurgickou aplikaci autologních prekurzorů dopaminergních neuronů přímo do oblasti putamen v mozku pacientů. Podle údajů poskytnutých společností Aspen Neuroscience vykazuje dosavadní průběh studie klinickou aktivitu a příznivý bezpečnostní profil. Financování prvních dvou kohort studie bylo zajištěno prostřednictvím instituce California Institute for Regenerative Medicine.
Technologický princip autologní buněčné terapie
Sasineprocel je založen na využití indukovaných pluripotentních kmenových buněk (iPSC). Proces výroby spočívá v odběru vzorku kůže pacienta, který je následně v laboratorních podmínkách přeprogramován na iPSC a diferencován na prekurzory dopaminergních neuronů. Takto připravená buněčná terapie je aplikována v jednorázové dávce. Cílem tohoto postupu je náhrada ztracených dopaminergních neuronů, obnova poškozených nervových spojení a eliminace nutnosti imunosupresivní léčby, jelikož se využívá vlastních buněk pacienta.
Aktuální postavení na trhu
Přípravek sasineprocel je v současné době hlavním produktem v portfoliu společnosti Aspen Neuroscience. Podle vyjádření zástupců společnosti se jedná o nejpokročilejší autologní buněčnou terapii určenou k léčbě Parkinsonovy choroby v rámci klinického hodnocení na území Spojených států amerických.