Status Fast Track pro léčbu hypertrofické kardiomyopatie
Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil status Fast Track experimentálnímu přípravku HTX-001. Tato látka je vyvíjena společností HAYA Therapeutics a je určena k léčbě symptomatické neobstrukční hypertrofické kardiomyopatie.
Mechanismus účinku a technické parametry
Přípravek HTX-001 patří do kategorie antisense oligonukleotidů. Jeho účelem je snížení hladiny specifické dlouhé nekódující RNA s názvem WISPER, která se projevuje v srdeční tkáni pod stresem. Cílem této intervence je ovlivnit fibrotické srdeční myofibroblasty a podpořit jejich přechod do stavu, který odpovídá zdravější tkáni. Technologie společnosti HAYA Therapeutics vychází z využití programovatelné platformy řízené RNA, která je navržena k ovlivnění regulačního genomu s cílem změnit stavy buněk přispívající k rozvoji onemocnění.
Průběh klinického hodnocení
Látka je v současnosti předmětem klinické studie fáze 1a/b. První skupina pacientů byla v rámci tohoto testování léčena v průběhu května. Status Fast Track ze strany FDA má za cíl usnadnit vývoj a proces schvalování léčiv určených pro závažná onemocnění. V praxi toto označení umožňuje častější konzultace s regulačními orgány a otevírá možnost pro zrychlené schvalovací řízení či prioritní přezkum dokumentace.
Kontext onemocnění a současné možnosti léčby
Hypertrofická kardiomyopatie se dělí na několik forem, přičemž neobstrukční typ tvoří 30 až 60 procent všech diagnostikovaných případů. Současné terapeutické postupy se primárně zaměřují na zmírňování symptomů, avšak neřeší přímo fibrotickou patologii nebo diastolickou dysfunkci, které jsou klíčovými hybateli progrese tohoto onemocnění.
Přípravek HTX-001 se nachází ve fázi klinického zkoumání a doposud nebyl schválen FDA, Evropskou agenturou pro léčivé přípravky (EMA) ani jinými regulatorními úřady k plošnému klinickému použití. Společnost HAYA Therapeutics sídlí ve švýcarském Lausanne a disponuje laboratorním zázemím v San Diegu.