Průběžné výsledky klinické studie PMN310 u pacientů s Alzheimerovou chorobou
Společnost ProMIS Neurosciences zveřejnila průběžné výsledky první fáze klinické studie PRECISE-AD, která se zaměřuje na hodnocení bezpečnosti a biomarkerů u pacientů s mírnou kognitivní poruchou nebo časným stádiem Alzheimerovy choroby. Analýza zahrnovala data 136 účastníků po dobu šesti měsíců.
Bezpečnostní profil a výskyt vedlejších účinků
Z dosavadních údajů vyplývá, že v testované skupině nebyl zaznamenán žádný případ edému souvisejícího s amyloidovými abnormalitami na zobrazovacích metodách, známého pod označením ARIA-E. Celkový výskyt ARIA-H dosáhl 4,4 procenta, přičemž všechny případy byly klasifikovány jako mírné. Studie nezaznamenala žádné závažné nežádoucí účinky související s léčbou, které by vedly k předčasnému ukončení účasti v klinickém hodnocení. Soubor pacientů zahrnoval 61 procent nositelů alely APOE4, z čehož 11 procent tvořili homozygoti.
Sledování biomarkerů
Analýza sledovaných parametrů ukázala pokles hladin biomarkerů u části účastníků studie. Podle dostupných údajů došlo u 68,5 procenta pacientů ke snížení koncentrace plazmatického pTau217 oproti výchozímu stavu. U 62,5 procenta účastníků byl zaznamenán pokles hladiny MTBR-tau243 v mozkomíšním moku. Tyto změny jsou sledovány v kontextu randomizace studie, která probíhá v poměru 3:1 ve prospěch aktivní látky oproti placebu.
Mechanismus účinku látky PMN310
Látka PMN310 je vyvíjena jako selektivní inhibitor oligomerů. Konstrukce molekuly je navržena tak, aby se vázala na toxické oligomery amyloid-beta, aniž by docházelo k interakci s amyloidovými plaky. Předpokládaným cílem tohoto mechanismu je snížení rizika vzniku vedlejších účinků typu ARIA, které jsou spojovány s jinými typy léčby zaměřenými na amyloid.
Další postup klinického hodnocení
Studie PRECISE-AD je koncipována jako randomizované, dvojitě zaslepené a placebem kontrolované hodnocení s postupným zvyšováním dávek. Celkem bylo do studie zařazeno 144 účastníků rozdělených do tří dávkovacích skupin. Zveřejnění závěrečných výsledků po dvanácti měsících sledování je plánováno na první čtvrtletí roku 2027.