Výsledky druhé fáze klinické studie CELIA u léčiva Diranersen
Společnosti Biogen a Ionis prezentovaly na konferenci AAIC 2026 data z druhé fáze klinického hodnocení přípravku Diranersen, který je vyvíjen pro léčbu časných stadií Alzheimerovy choroby. Studie se zaměřila na sledování pacientů s mírnou kognitivní poruchou nebo mírnou demencí způsobenou tímto onemocněním. Do výzkumu bylo celkem zařazeno 416 účastníků, kteří byli po dobu 18 měsíců sledováni v rámci placebem kontrolovaného testování.
Mechanismus účinku a klinické dopady
Léčivo Diranersen působí jako tau-direktní terapie. Výsledky studie ukazují snížení celkové hladiny tau proteinu v mozkomíšním moku o 50 až 65 procent. Souběžně s tím bylo zaznamenáno snížení nálezů na PET skenech zaměřených na tau protein. V rámci hodnocení byly testovány tři různé dávkovací režimy podávané intratekálně.
Nejvýraznější klinické účinky byly pozorovány ve skupině pacientů, kterým bylo podáváno 60 miligramů látky jednou za šest měsíců. U těchto subjektů bylo zaznamenáno zpomalení klinického poklesu na škále CDR-SB o 0,54 bodu, což představuje 26procentní rozdíl oproti placebu. V dalších sledovaných parametrech, konkrétně ADAS-Cog13 a MMSE, vykazovala tato skupina zlepšení o 42 a 50 procent v porovnání s kontrolní skupinou. Ostatní testované dávkovací režimy vykazovaly v klinických parametrech menší účinnost.
Závěry studie a další postup
Studie CELIA nesplnila předem stanovený primární cíl, kterým byl průkaz jasné závislosti klinického účinku na výši dávky v rámci škály CDR-SB. Přesto autoři uvádějí, že Diranersen je první terapií zaměřenou na tau protein, která prokázala měřitelné snížení hladin tohoto proteinu v mozkomíšním moku i na PET zobrazení mozku v rámci druhé fáze klinického testování.
Bezpečnostní profil léku byl hodnocen jako přijatelný. Většina nežádoucích účinků byla klasifikována jako mírná nebo středně závažná. K nejčastějším patřily procedura spojená s bolestí, syndrom po lumbální punkci a stavy zmatenosti. Vzhledem k dosaženým výsledkům plánuje společnost Biogen zahájit konfirmační klinické hodnocení fáze 3. Pro přípravek Diranersen bylo již v roce 2025 uděleno označení FDA Fast Track.