Společnost Elixirgen Therapeutics aktualizovala strategii vývoje léčiv se zaměřením na vzácná onemocnění. Aktivity firmy se v současnosti soustředí na oblast terapie Duchennovy svalové dystrofie a klinický výzkum zaměřený na telomery.
Spolupráce na vývoji léčby Duchennovy svalové dystrofie
Společnost uzavřela dohodu s firmou Nippon Shinyaku týkající se kandidáta EXG-7001. Jde o mRNA terapeutikum kódující dystrofin, které je aktuálně ve fázi preklinického vývoje a je určeno k lokální aplikaci. Podmínky smlouvy stanovují, že Elixirgen Therapeutics povede proces vývoje, zatímco Nippon Shinyaku disponuje opcí na získání výhradních celosvětových komerčních práv. Součástí ujednání je financování vývojových nákladů ze strany Nippon Shinyaku, počáteční platba a systém milníkových plateb vázaných na vývoj a prodeje. V případě uplatnění opce a získání regulatorních povolení bude americký trh obsluhovat dceřiná společnost NS Pharma.
Klinické poznatky u poruch telomerové biologie
Ve výzkumném programu EXG-34217 společnost zveřejnila data z úvodní fáze klinického hodnocení. Projekt využívá autologní CD34+ hematopoetické kmenové buňky s transientní expresí genu ZSCAN4. Tento mechanismus je definován jako nezávislý na konkrétní mutaci.
Předběžné výsledky publikované v únoru 2025 u dvou léčených pacientů s poruchami telomerové biologie prokázaly prodloužení telomer v krevních buňkách a zvýšení absolutního počtu neutrofilů. Během sledování v délce 24 a 5 měsíců nebyly u těchto pacientů zaznamenány žádné nežádoucí účinky spojené s podáním přípravku. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil kandidátu EXG-34217 statusy Orphan Drug, Regenerative Medicine Advanced Therapy a Rare Pediatric Disease.