Výsledky klinické studie léčby amyotrofické laterální sklerózy
Společnost NeuroSense zveřejnila výsledky fáze 2b klinické studie s označením PARADIGM, která se zaměřila na hodnocení účinnosti přípravku PrimeC u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS). Podle dostupných dat studie splnila primární cíl, kterým bylo prokázání statisticky významného snížení hladiny proteinu TDP-43 v neuronech ke 180. dni sledování, přičemž p-hodnota dosáhla 0,0421.
Sledování účinnosti léčby
Data dále naznačují, že u pacientů, kteří v léčbě pokračovali, byl pokles hladiny proteinu TDP-43 trvalý a prohluboval se. Ke 540. dni léčby byla naměřena statisticky významná nižší hladina tohoto biomarkeru ve srovnání s výchozím stavem, s hodnotou p menší než 0,001. Ke stanovení těchto hodnot využila společnost metodu NeuroDex ExoSORT, která umožňuje izolovat extracelulární vezikuly pocházející z neuronů.
Klinické přínosy a bezpečnostní profil
Výsledky analýzy biomarkerů doplňují dříve publikovaná klinická data ze studie PARADIGM. Ta zahrnovala zpomalení poklesu skóre na škále ALSFRS-R o 36,5 procenta po 12 měsících a o 32,8 procenta po 18 měsících. Statisticky významné byly také údaje o mediánu přežití, kde byl u léčené skupiny zaznamenán přínos v délce přibližně 15 měsíců. V rámci osmnáctiměsíčního sledování nebyla identifikována nová bezpečnostní rizika a přípravek byl hodnocen jako dobře tolerovaný.
Další postup v klinickém výzkumu
Na základě dosažených výsledků získala společnost NeuroSense povolení od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) k zahájení globální klinické studie fáze 3 s názvem PARAGON. V současné době probíhají přípravné práce na studii a jednání s regulačními orgány v dalších jurisdikcích, včetně Kanady.