Regulační schválení pro klinické testování nové terapie Parkinsonovy choroby
Společnost UniXell Biotechnology oznámila, že dne 23. června 2026 obdržela od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) povolení k zahájení klinického hodnocení nového léčiva (Investigational New Drug – IND) pro přípravek UX-DA003. Jedná se o alogenní terapii využívající dopaminergní progenitorové buňky středního mozku, které jsou odvozeny z indukovaných pluripotentních kmenových buněk (iPSC).
Toto rozhodnutí navazuje na obdobné schválení ze strany čínského Národního úřadu pro zdravotnické produkty (NMPA), které společnost získala 3. června 2026. Získání těchto povolení umožní souběžný vývoj terapie v klinických podmínkách na území obou států.
Technologické zázemí a předklinické výsledky
Podle informací poskytnutých společností je přípravek UX-DA003 vyvíjen s využitím platformy pro sledování linie buněk nazvané SISBAR a systému řízené diferenciace. Součástí vývoje je využití banky iPSC buněk, které splňují standardy správné výrobní praxe (GMP) a vykazují ověřenou genetickou stabilitu.
Předklinické údaje, na které se společnost odvolává, uvádějí čistotu dopaminergních neuronů ve štěpech v rozmezí 50 až 60 procent. Výsledky rovněž naznačují možnost snížení požadované klinické dávky o 50 až 80 procent. Míra proliferace buněk šest měsíců po transplantaci byla dle firemních dat stanovena na 0,23 procenta, což jsou parametry, které mají podle výrobce přispět k vyšší bezpečnosti a efektivitě výrobního procesu.
Současné portfolio společnosti v oblasti Parkinsonovy choroby
Kromě přípravku UX-DA003 se UniXell Biotechnology zabývá vývojem terapie UX-DA001. Jedná se o autologní iPSC terapii, která je v současné době ve fázi klinického hodnocení fáze I v nemocnici Ruijin. U prvního pacienta zařazeného do této studie byla již dokončena roční fáze následného sledování.