Společnost Scribe Therapeutics získala finanční prostředky ve výši přes 25 milionů dolarů od California Institute for Regenerative Medicine (CIRM). Cílem investice je podpořit vývoj dvou genových terapií založených na technologii CRISPR, které jsou zaměřeny na léčbu dědičných kardiovaskulárních a metabolických onemocnění.
Současný přístup ke kardiovaskulární medicíně je založen především na dlouhodobé správě rizikových faktorů, jako je vysoká hladina cholesterolu či triglyceridů, často prostřednictvím celoživotního užívání medikace. Projekty společnosti Scribe, označené jako STX-1200 a STX-1400, usilují o posun směrem k jednorázovému terapeutickému zásahu na genetické úrovni.
Programy genové editace
Program STX-1200 se zaměřuje na lipoprotein(a), což je jeden z klíčových dědičných rizikových faktorů kardiovaskulárních onemocnění. Zvýšená hladina tohoto lipoproteinu, která se vyskytuje přibližně u pětiny populace, je spojena se zvýšeným rizikem předčasných srdečních infarktů a onemocnění srdečních chlopní. Vzhledem k tomu, že hladina lipoproteinu(a) je určena geneticky a není ji obvykle možné ovlivnit úpravou životního stylu, představuje pro tyto pacienty cílený genový zásah alternativní terapeutickou možnost.
Program STX-1400 cílí na gen APOC3, který reguluje hladinu triglyceridů v krvi. Cílem je dosáhnout trvalé úpravy hladin u pacientů s dědičnými poruchami, jako je familiární chylomikronemický syndrom, u nichž současná léčba často vyžaduje přísná dietní opatření a nese riziko akutní pankreatitidy.
Perspektiva prevence v medicíně
Vývoj genových terapií v této oblasti reflektuje měnící se přístup k léčbě chronických onemocnění. Namísto potlačování příznaků se výzkum zaměřuje na odstranění příčiny na genetické úrovni. Pro oblast longevity a medicíny zaměřené na prodlužování zdravého věku představuje prevence kardiovaskulárních onemocnění zásadní prioritu, neboť právě tyto diagnózy zůstávají celosvětově hlavní příčinou úmrtí a významně ovlivňují délku a kvalitu života.
Aktuální financování od CIRM umožní posunout tyto experimentální programy blíže ke klinickým studiím. Přestože technologie CRISPR vykazuje v preklinických fázích potenciál, klinické nasazení těchto postupů bude podléhat dalším vědeckým a regulatorním procesům, které prověří bezpečnost a účinnost genových úprav u lidí.