Společnost Amylyx zveřejnila průběžné výsledky první fáze klinické studie léčiva AMX0114 u pacientů s onemocněním ALS

Průběžné výsledky klinické studie léčiva AMX0114 u pacientů s ALS

Společnost Amylyx zveřejnila data z první fáze klinické studie s označením LUMINA, která se zaměřuje na testování bezpečnosti a dávkování experimentálního léčiva AMX0114 u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou. Prezentace výsledků proběhla na jednání European Network to Cure ALS v Madridu v červnu 2026.

První kohorta účastníků studie, která obdržela dávku 12,5 mg, nevykázala žádné závažné nežádoucí účinky spojené s podáním léčiva, a to včetně neurologických komplikací. Tyto skutečnosti umožnily organizátorům studie pokračovat v eskalaci dávkování u dalších skupin pacientů. Biomarkery sledované v této fázi, konkrétně SBDP-145, neurofilament lehký řetězec a fosorylovaný neurofilament těžký řetězec, zůstaly u první kohorty v blízkosti výchozích hodnot.

Metodologie a další postup studie

Studie LUMINA je koncipována jako mezinárodní, randomizované, dvojitě zaslepené a placebem kontrolované klinické hodnocení s postupným zvyšováním dávky. Do celého projektu je plánováno zařazení přibližně 48 dospělých pacientů. Účastníci jsou rozděleni v poměru 3:1 na skupinu přijímající léčivo a skupinu s placebem. Preparát je aplikován intratekálně jednou za čtyři týdny, přičemž celkový režim počítá s maximálně čtyřmi dávkami.

V současné době jsou první dvě kohorty, tedy skupiny s dávkováním 12,5 mg a 25 mg, kompletně naplněny. Probíhá nábor do třetí kohorty s dávkováním 50 mg. Celý protokol studie počítá s testováním čtyř různých úrovní dávkování.

Souvislosti vývoje přípravku

Léčivo AMX0114 disponuje statusem Fast Track, který mu udělil americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Podle údajů poskytnutých společností prokázala předklinická data dosažená v rámci modelových studií snížení hladiny mRNA CAPN2 a proteinu kalpain-2 v závislosti na podané dávce. Pozorováno bylo rovněž zlepšení přežití neuronů a snížení extracelulárních hladin neurofilamentů. Podrobnější informace k dosavadním zjištěním jsou dostupné v rámci odborných výstupů prezentovaných společností Amylyx.