Financování vývoje genových terapií na bázi CRISPR
Společnost Scribe Therapeutics získala od California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) finanční prostředky v celkové výši přesahující 25 milionů dolarů. Tato investice je určena na podporu dvou preklinických programů genového editování, které nesou označení STX-1200 a STX-1400, a jejich posun směrem k zahájení klinických studií. Prostředky byly poskytnuty v rámci programu CIRM Preclinical Development Program, jenž se zaměřuje na projekty se sídlem v Kalifornii směřující k testování na lidech.
Cíle a technologické zázemí programů
Program STX-1200 se zaměřuje na gen LPA s cílem snížit hladinu lipoproteinu(a) u pacientů s geneticky podmíněnou zvýšenou koncentrací této látky. Druhý program, STX-1400, se orientuje na gen apoc3. Záměrem je trvalá redukce lipoproteinů bohatých na triglyceridy, což má řešit zdravotní komplikace spojené s těžkou hypertriglyceridémií a chylomikronemovým syndromem, včetně akutní pankreatitidy.
Oba projekty využívají proprietární platformu společnosti Scribe nazvanou X-Editor XE. Tato technologie je navržena pro zvýšení aktivity, specifity a doručitelnosti genových editací. Vedením výzkumu byl pověřen hlavní řešitel Brett Staahl.
Strategie léčby kardiovaskulárních onemocnění
Aktuální financování doplňuje již probíhající klinický program STX-1150. Společnost Scribe Therapeutics prostřednictvím těchto tří aktiv sleduje strategii vývoje jednorázových genetických terapií s dlouhodobým účinkem. Cílem je zacílit na klíčové lipidové faktory, které se podílejí na rozvoji aterosklerotického kardiovaskulárního onemocnění. Podle vyjádření společnosti slouží tato finanční injekce k posílení preklinické fáze vývoje nezbytné pro schválení vstupu do klinického hodnocení. Projekt je v souladu s prioritami CIRM, mezi které patří urychlení dostupnosti terapií pro pacienty s nedostatečně řešenými medicínskými potřebami.