Společnost Stealth BioTherapeutics Holdings Inc. oznámila změnu svého názvu na Mighty Therapeutics. Tento krok reflektuje transformaci organizace na biotechnologickou společnost v komerční fázi, která se zaměřuje na oblast mitochondriální medicíny.
Změna identity následuje po rozhodnutí amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA), který udělil zrychlené schválení přípravku FORZINITY (elamipretide). Tento injekční léčivý přípravek je určen pro pacienty s Barthovým syndromem, jejichž tělesná hmotnost dosahuje minimálně 30 kilogramů. FORZINITY představuje první terapeutickou možnost schválenou FDA, která se přímo zaměřuje na mitochondriální funkce.
V současné době společnost eviduje počáteční komerční výsledky, které zahrnují zajištění úhradové dostupnosti a zahájení programu podpory pacientů s názvem Mito Assist. Mighty Therapeutics se nyní věnuje plnění regulačních závazků spojených s postmarketingovým sledováním léčiva a připravuje klinické aktivity zaměřené na rozšíření indikací pro mladší věkové skupiny pacientů s Barthovým syndromem.
Vedle komerčních aktivit společnost pokračuje ve vývoji programů pro léčbu mitochondriálních onemocnění souvisejících s polymerázou gama a suché formy věkem podmíněné makulární degenerace. V rámci vývoje pro léčbu makulární degenerace probíhá klinická studie třetí fáze ReNEW, jejíž dokončení se předpokládá v závěru roku 2027. Současně se připravuje zahájení klinické studie druhé fáze pro oftalmologické kapky bevemipretide, které je plánováno do konce letošního roku.
Schválení přípravku FORZINITY ze strany FDA bylo provedeno v režimu zrychleného schvalovacího procesu na základě dílčího klinického cílového parametru. Udržení registrace léčiva je podmíněno ověřením klinického přínosu v rámci následných potvrzujících studií. Kompletní proces rebrandingu společnosti bude realizován v průběhu následujících týdnů.