Průběžné výsledky klinické studie přípravku RZ-001
Společnost Rznomics dne 13. června na výročním zasedání Asian Society for Neuro-Oncology v japonské Kanazawě zveřejnila průběžné výsledky klinické studie fáze 1/2a zaměřené na léčbu glioblastomu pomocí experimentální genové terapie RZ-001, známé pod označením taspitimagene advec. Do aktuálně probíhajícího klinického hodnocení bylo zařazeno a léčbu zahájilo deset z celkového počtu dvaceti pacientů, kteří prošli procesem screeningu.
Bezpečnostní profil a klinické dopady
Předběžná analýza dat neprokázala výskyt toxicity omezující dávkování ani nežádoucí účinky čtvrtého či vyššího stupně související s podávanou léčbou. Většina zaznamenaných nežádoucích jevů byla vyhodnocena jako důsledek samotného onkologického onemocnění nebo souvisejících zdravotních stavů typických pro pacienty s glioblastomem. U části léčených subjektů byla pozorována prodloužená inhibice recidivy nádoru, přičemž kontrola onemocnění u těchto pacientů přesáhla dobu šesti měsíců a v některých případech trvala déle než devět měsíců.
Technologický princip a další vývoj
Přípravek RZ-001 využívá platformu založenou na ribozymech pro trans-splicing RNA. Tento mechanismus je navržen tak, aby umožnil expresi terapeutického genu přímo uvnitř nádorových buněk. Jihokorejská biotechnologická společnost Rznomics vyvíjí tuto terapii rovněž pro léčbu hepatocelulárního karcinomu. Pro tento specifický onkologický program udělil americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) v květnu 2026 status RMAT, který je určen pro inovativní terapie s potenciálem řešit závažná onemocnění.