Vývoj nových terapeutických postupů pro Parkinsonovu chorobu
Společnost Harness Therapeutics obdržela grant od nadace The Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research. Finanční prostředky jsou určeny na dvouletý výzkumný program zaměřený na léčbu Parkinsonovy choroby spojené s mutací genu GBA1. Tento projekt se soustředí na ovlivnění enzymu glukocerebrosidázy a lysozomálního membránového proteinu LIMP2.
Technologický přístup
Výzkum využívá vlastní platformu společnosti označenou jako MISBA, která pracuje na bázi mikroRNA a využívá mechanismus sterického blokování pomocí antisense oligonukleotidů. Cílem je současné zvýšení hladiny enzymu GCase a proteinu LIMP2. Tento proces má zajistit vyšší produkci enzymu a jeho správnou lokalizaci v lysozomech. Primárním úkolem projektu je doložit konceptuální proveditelnost této metody a identifikovat konkrétní kandidátní látky pro budoucí klinický vývoj.
Souvislosti genetických rizik
Mutace genu GBA1 jsou v současnosti považovány za nejčastější genetický rizikový faktor pro vznik Parkinsonovy choroby. Tyto mutace jsou spojeny s narušením homeostázy glykosfingolipidů, což vede k dřívějšímu nástupu symptomů a rychlejší progresi onemocnění. Předpokládaný terapeutický postup by mohl ovlivnit mechanismus rozvoje tohoto typu Parkinsonovy choroby a dalších synukleinopatií.
Rozšíření portfolia v oblasti neurodegenerace
Získání grantu doplňuje stávající vývojové aktivity společnosti Harness Therapeutics v oblasti neurodegenerativních onemocnění. K hlavním projektům firmy patří přípravek HRN001 určený pro léčbu Huntingtonovy choroby, který směřuje do fáze klinického testování. Společnost se dále věnuje výzkumným programům zaměřeným na amyotrofickou laterální sklerózu a Alzheimerovu chorobu.