Pokrok ve vývoji léčby multisystémové atrofie
Společnost Alterity Therapeutics oznámila uzavření jednání s americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) v rámci procesu End-of-Phase 2. Výsledkem je shoda na parametrech registrační klinické studie fáze 3 pro přípravek ATH434, který je vyvíjen k léčbě multisystémové atrofie.
Parametry studie a metodologie
FDA potvrdila shodu v klíčových aspektech budoucího výzkumu. Studie se zaměří na stanovenou populaci pacientů s délkou léčby 12 měsíců. Jako primární sledovaný parametr (primary endpoint) byla určena jedenáctibodová škála UMSARS Part I. Pro účely klinického testování byla stanovena dávka 50 mg přípravku ATH434 podávaná dvakrát denně. Toto dávkování bylo zvoleno na základě výsledků studie fáze 2, ve které bylo zaznamenáno zpomalení progrese onemocnění o 48 procent oproti skupině s placebem.
Regulační status a další postup
Úřad rovněž akceptoval plánované sekundární cíle studie a navrženou statistickou metodologii. Přípravek ATH434 disponuje statusy Fast Track a Orphan Drug, které definují zrychlený proces přezkumu a specifické podmínky pro vývoj léčiv určených k léčbě vzácných onemocnění.
Zahájení klinické fáze 3 je plánováno na konec roku 2026. Studie má zahrnovat přibližně 200 účastníků, kteří budou v poměru 1:1 náhodně rozděleni do skupiny užívající ATH434 nebo skupiny dostávající placebo. Délka sledování každého pacienta v rámci této fáze je nastavena na jeden rok.