Společnost HAYA Therapeutics zahájila klinické hodnocení první fáze testování přípravku HTX-001. Tato látka patří do skupiny antisense oligonukleotidů a jejím cílem je ovlivňovat dlouhou nekódující RNA s názvem WISPER. Aktuálně byla plně obsazena a podána první kohorta účastníků studie.
Mechanismus účinku a cílené využití
Molekula HTX-001 je navržena tak, aby snižovala hladinu WISPER v srdečních myofibroblastech. Cílem tohoto procesu je změna buněčného stavu, která má vést k útlumu fibrotického fenotypu tkáně. Předklinické testy podle údajů společnosti prokázaly snížení patologické srdeční fibrózy a zlepšení srdečních funkcí u zkoumaných subjektů.
Průběh klinického hodnocení
Studie fáze 1a/b je zaměřena na hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky přípravku. Proces testování probíhá prostřednictvím podávání zvyšujících se dávek. Prvotní fáze se týká zdravých dobrovolníků, na což v dalším průběhu naváže testování u pacientů s nediagnostikovanou obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií, označovanou jako nHCM.
Klinický význam nHCM
Podle dostupných údajů tvoří nHCM přibližně 30 až 60 procent všech případů hypertrofické kardiomyopatie. Charakteristickými projevy tohoto stavu jsou výrazná fibróza a diastolická dysfunkce srdečního svalu.
Regulační status
Přípravek HTX-001 se nachází ve fázi experimentálního vývoje. Látka dosud nebyla schválena žádným regulačním úřadem, včetně americké Food and Drug Administration nebo Evropské agentury pro léčivé přípravky.