Australský úřad pro kontrolu léčiv Therapeutic Goods Administration udělil společnosti Scribe Therapeutics povolení k zahájení klinické studie první fáze u lidí, která se zaměřuje na testování přípravku STX-1150. Tato látka je určena k léčbě hypercholesterolémie a ke snížení hladiny lipoproteinů s nízkou hustotou, známých jako LDL cholesterol.
Průběh klinického hodnocení
Plánovaná studie je navržena jako otevřené klinické testování s postupným zvyšováním dávky, po kterém bude následovat fáze rozšíření dávkování. Hlavním cílem je vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky u dospělých osob se zvýšenou hladinou LDL cholesterolu, které jsou vystaveny vyššímu kardiovaskulárnímu riziku.
Do studie bude zařazeno až 64 účastníků z Austrálie a Nového Zélandu. Monitorování subjektů bude probíhat po dobu jednoho roku od podání léčiva. Prvním pracovištěm pro tento výzkum bude Victorian Heart Hospital při instituci Monash Health v australském Claytonu pod vedením hlavního investigátora Stephena Nichollse.
Mechanismus účinku látky STX-1150
Přípravek STX-1150 představuje terapii zacílenou na játra, která využívá lipidové nanočástice k doručení mRNA kódující upravený epigenetický represor a vodicí RNA. Cílem tohoto procesu je utlumení genu PCSK9. Podle informací společnosti tento postup umožňuje dlouhodobé snížení hladiny LDL cholesterolu po jednorázové aplikaci, aniž by došlo k trvalé změně sekvence DNA. Technologie označená jako ELXR funguje na principu reverzibilního epigenetického umlčování genové exprese.
Preklinická data budou zveřejněna v květnu 2026 na setkání European Atherosclerosis Society.