Ukončení klinického hodnocení CAP-002 společnosti Capsida Biotherapeutics
Společnost Capsida Biotherapeutics oznámila ukončení klinické studie fáze I/II s označením NCT06983158, která se zaměřovala na vývoj genové terapie CAP-002 pro léčbu poruchy STXBP1. Rozhodnutí následovalo po úmrtí prvního pacienta zařazeného do studie, ke kterému došlo v září 2025. V lednu 2026 společnost potvrdila, že příčinou úmrtí byl mozkový edém spojený s podáním infuze.
Vývoj a mechanismus účinku terapie
Terapie CAP-002 využívá metodu genového přenosu pomocí virového vektoru AAV. V rámci informací zveřejněných 11. května 2026 společnost uvedla, že mechanismus účinku přípravku zahrnuje interakci s transmembránovým proteinem ADAM15. Cílem této vazby bylo usnadnit průchod terapeutického činidla do mozkové tkáně.
Aktuální stav výzkumu a bezpečnostní aspekty
Společnost Capsida Biotherapeutics uvedla, že se jí nepodařilo identifikovat přímou příčinu vzniku mozkového edému, která by byla jasně spojena s podáním terapie. Na základě dostupných dat bylo rozhodnuto o trvalém zastavení klinické studie. Firma v současnosti pokračuje v laboratorním výzkumu s cílem objasnit příčiny úmrtí. Podle vyjádření zástupců společnosti se jedná o komplexní analýzu, která vyžaduje delší časový úsek. Ukončení studie znamená, že bezpečnostní profil genové terapie CAP-002 v souvislosti s léčbou STXBP1 zůstává nevyjasněn.