Výsledky preklinického testování imunoterapeutika HCW11-040
Společnost HCW Biologics zveřejnila výsledky preklinických studií zaměřených na látku HCW11-040, což je imunoterapeutikum druhé generace založené na molekule pembrolizumab. Testy byly provedeny ve spolupráci s Queen’s University v kanadském Kingstonu. Cílem výzkumu bylo ověřit účinnost této látky při prevenci bronchopulmonální dysplazie (BPD). Studie probíhaly v rámci procesu přípravy dokumentace pro klinické hodnocení (IND-enabling studies) na zvířecích modelech.
Mechanismus účinku a vývojový plán
Molekula HCW11-040 je navržena tak, aby blokovala kontrolní body imunitního systému a současně aktivovala kostimulační receptory. Tento mechanismus má za cíl aktivovat vyčerpané imunitní buňky a následně eliminovat buňky, které se v důsledku působení vysokých koncentrací kyslíku dostaly do stavu senescence. Společnost plánuje dokončit veškeré požadované studie potřebné pro zahájení klinického zkoušení v průběhu druhé poloviny roku 2027. Bezprostředně po jejich uzavření má v úmyslu podat žádost o povolení klinického hodnocení (Investigational New Drug application).
Souvislosti onemocnění a regulatorní rámec
Bronchopulmonální dysplazie je vzácné onemocnění postihující novorozence. V podmínkách Spojených států amerických se ročně vyskytuje u 10 000 až 15 000 předčasně narozených dětí. V současnosti neexistuje žádná schválená kauzální léčba tohoto onemocnění, které je spojeno s rizikem dlouhodobých plicních a neurovývojových komplikací. Vývoj přípravku pro léčbu BPD umožňuje společnosti využít stávající pobídky v rámci programu Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher, který nedávno prošel procesem reautorizace.