Nová data o genové terapii VY1706 pro snížení tau proteinu
Společnost Voyager Therapeutics představila na výročním zasedání American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) tří měsíční preklinická toxikologická data (GLP) pro svou vyvíjenou genovou terapii VY1706. Tato terapie je zaměřena na umlčení tau proteinu, jehož akumulace je spojována s neurodegenerativními onemocněními, jako je Alzheimerova choroba.
Výsledky prezentované na ASGCT naznačují, že genová terapie VY1706 byla v provedené studii dobře tolerována a vedla k redukci tau proteinu. Studie na nehumánních primátech po jednorázové intravenózní dávce prokázala snížení tau proteinu až o 64 % v klíčových oblastech mozku po 13 týdnech. Toxikologická studie GLP nezaznamenala žádné nepříznivé klinicko-patologické ani histopatologické nálezy ani při nejvyšší testované dávce (5E13 vg/kg). Dále byly zjištěny na dávce závislé redukce MAPT mRNA v rozsahu 51-75 % a tau proteinu o 48-64 % v cílových oblastech mozku.
Voyager Therapeutics uvádí, že proces pro podání žádosti o povolení nového zkoušeného léčiva (Investigational New Drug – IND) u amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro VY1706 probíhá podle plánu na druhé čtvrtletí roku 2026. Cílem je umožnit první podání léčiva lidem ve druhé polovině roku 2026, za předpokladu získání regulačního souhlasu. Tato zjištění tvoří základ pro posun VY1706 do klinického testování později v roce 2026, pokud budou splněny regulační milníky.
Kromě těchto dat společnost Voyager na ASGCT prezentovala dalších sedm ústních a posterových studií. Tyto studie se zaměřily na inovace v oblasti kapsid TRACER pro cílení na svalovou a neuromuskulární tkáň, strategie pro vyhýbání se imunitní odpovědi a optimalizace výrobních procesů. Společnost uvádí, že tyto aspekty podporují škálovatelnou produkci.