Nedávná zpráva výzkumníků se zaměřuje na klinické studie léků proti Alzheimerově chorobě. Zpráva poukazuje na nárůst počtu studií, kdy je zkoumáno 158 léčiv napříč 192 klinickými hodnoceními.
Rostoucí prevalence onemocnění
Odhady prevalence Alzheimerovy choroby ukazují na značný nárůst. V roce 2017 se ve Spojených státech odhadoval počet osob s detekovatelnou Alzheimerovou chorobou na přibližně 50 milionů. Prognózy naznačují, že do roku 2060 by se toto číslo mohlo téměř zdvojnásobit. Tyto statistiky zahrnují celé kontinuum progrese onemocnění, od asymptomatických biomarker-pozitivních jedinců (v roce 2017 to bylo 46,7 milionu, s projekcí na 75,68 milionu v roce 2060), přes osoby s mírnou kognitivní poruchou (MCI) s patologií Alzheimerovy choroby (2,43 milionu v roce 2017 oproti 5,7 milionu v roce 2060), až po jedince s demencí způsobenou Alzheimerovou chorobou (3,65 milionu v roce 2017 oproti 9,3 milionu v roce 2060). Tyto projekce podtrhují potřebu účinné léčby.
Výroční zpráva o klinických studiích
Autoři zprávy, kteří se v posledních deseti letech věnují každoročnímu přehledu klinických studií pro léky na Alzheimerovu chorobu, uvádí, že za uplynulé desetiletí vzrostl počet studií o přibližně 35 % a počet testovaných látek o zhruba 40 %. V roce 2025 bylo registrováno 59 nových studií.
Letošní publikace poskytuje stav zkoumaných intervencí k 1. lednu 2026. Téměř tři čtvrtiny hodnocených látek jsou určeny ke zpomalení progrese onemocnění. Zahrnují nízkomolekulární terapie cílené na onemocnění (DTTs) (39 %), což jsou obvykle perorálně podávané léky, a biologické terapie cílené na onemocnění (34 %), mezi něž patří monoklonální protilátky, vakcíny a antisense oligonukleotidy. Další zkoumané látky zahrnují terapie zaměřené na symptomy (STTs) pro zlepšení kognice (18 %) a léky cílené na neuropsychiatrické symptomy (10 %). Přibližně 35 % léků představují tzv. „repurposed drugs“, tedy léky již schválené pro jiná onemocnění, které jsou nyní testovány na účinnost u Alzheimerovy choroby.
Značný podíl (59 %) všech klinických studií sponzoruje farmaceutický průmysl.
Léky, které jsou v současnosti ve výzkumu, cílí na rozmanité biologické procesy a většinou jsou testovány jako jednotlivé látky. Několik studií nicméně zkoumá kombinace více látek. Jeffrey L. Cummings, M.D., ScD, z Kirk Kerkorian School of Medicine at UNLV a korespondenční autor studie, uvedl: „Je zřejmé, že Alzheimerova choroba je komplexní onemocnění s mnoha přispívajícími prvky. Zánět je v mozku pacientů s Alzheimerovou chorobou trvale přítomen a snížení zánětlivé reakce slibuje zpomalení procesu onemocnění. Výzkumníci hledají způsoby, jak doplnit schválené anti-amyloidní terapie. Vývoj kombinovaných terapií je pravděpodobný a tyto kombinace jsou studovány v současných studiích.“
Pro mapování biologických procesů cílených v různých studiích autoři využili deskriptivní kategorie Common Alzheimer’s Disease Research Ontology (CADRO). Nejčastěji cílené kategorie CADRO zahrnují neurotransmiterové receptory (24 % léků), zánětlivé/imunitní procesy (18 %), patofyziologii související s proteinem Aβ (16 %) a procesy související s tau proteinem (9 %).
Během posledního desetiletí došlo k celkovému posunu v molekulárních procesech souvisejících s Alzheimerovou chorobou, na které se studie zaměřují. Cílení na záněty a imunitní dysfunkce, stejně jako na tau protein, vzrostlo z přibližně 6 % na asi 20 % z celkového počtu, zatímco cílení na amyloid se snížilo z 33 % na 20 %.
Autoři zprávy zdůrazňují, že většina klinických studií využívá biomarkery Alzheimerovy choroby. Tyto biomarkery slouží k potvrzení diagnózy pro způsobilost k účasti ve studii, k stratifikaci nebo zařazení pacientů na základě pravděpodobnosti progrese, k dlouhodobému sledování terapeutických účinků a k ověření farmakodynamického účinku kandidátní terapie jako výsledku studie.
Zdroj dat a metodika
Data pro tuto zprávu byla shromážděna autory z registru klinických studií clinicaltrials.gov k 1. lednu 2026. Tento registr je udržován US National Library of Medicine of the National Institutes of Health (NIH). Do registru jsou povinně zařazovány studie, které mají alespoň jedno pracoviště v USA, jsou prováděny na základě povolení Food and Drug Administration (FDA) Investigational New Drug (IND), nebo se týkají léku vyráběného ve Spojených státech či jejich teritoriích. Z tohoto důvodu je možné, že některé studie, které nejsou v tomto registru, nebyly zahrnuty.
Autoři uvádějí, že se 54 728 účastníků podílí na 192 klinických studiích hodnotících 158 terapií. Většina účastníků je zapojena do studií fáze 3. Konkrétně je 36 potenciálních léčebných postupů posuzováno v 54 studiích fáze 3, 84 léčebných postupů v 89 studiích fáze 2 a 45 léčebných postupů ve 49 studiích fáze 1.
Současné studie zahrnují osoby ve všech stadiích vývoje Alzheimerovy choroby. Nicméně osoby v raných stadiích, které vykazují biomarkerové nebo genetické důkazy Alzheimerovy choroby, ale nejsou kognitivně postiženy, jsou zastoupeny pouze v deseti studiích (5 %), zatímco více než polovina studií zahrnuje osoby s mírnou demencí způsobenou Alzheimerovou chorobou.
Očekávané výsledky studií
Na rok 2026 je naplánováno dokončení osmi studií fáze 3 a 29 studií fáze 2. Mezi zkoumanými léky jsou například metformin, inzulinový senzitizér; valiltramiprosate, látka proti agregaci amyloidu; nebo Wujia Yizhi, čínská bylinná terapie. Dále je 11 léčiv ve 14 studiích fáze 3 a 19 léčiv v 21 studiích fáze 2, jejichž dokončení bylo naplánováno před rokem 2026, takže zprávy z těchto studií by měly být dostupné v dohledné době.
Doktor Cummings se k těmto zprávám vyjádřil: „Alzheimerova choroba již není neléčitelným onemocněním. Nyní existují léčebné postupy, které úspěšně zasahují do průběhu onemocnění. Kromě nedávno schválených terapií se letos očekávají výsledky několika nových sloučenin, které by mohly zvýšit počet dostupných léčebných možností pro Alzheimerovu chorobu. Studie donanemabu u kognitivně normálních lidí s pozitivními krevními testy na velmi ranou Alzheimerovu chorobu může ukázat, zda lze u osob s normální paměťovou funkcí příznaky Alzheimerovy choroby zabránit nebo oddálit.“
Literatura
[1] Cummings, J. L., Zhou, Y., Yang, Y., Zhong, K., Fonseca, J., Osse, A. L., & Cheng, F. (2026). Alzheimer’s disease drug development pipeline: 2026. Alzheimer’s & dementia (New York, N. Y.), 12, e70251.
[2] Brookmeyer, R., Abdalla, N., Kawas, C. H., & Corrada, M. M. (2018). Forecasting the prevalence of preclinical and clinical Alzheimer’s disease in the United States. Alzheimer’s & dementia : the journal of the Alzheimer’s Association, 14(2), 121–129.
[3] Cummings, J. L., Teunissen, C. E., Fiske, B. K., Le Ber, I., Wildsmith, K. R., Schöll, M., Dunn, B., & Scheltens, P. (2025). Biomarker-guided decision making in clinical drug development for neurodegenerative disorders. Nature reviews. Drug discovery, 24(8), 589–609.