Nové možnosti v léčbě chemoterapie indukované periferní neuropatie
Společnost Sironax oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil status Fast Track produktu jejímu SARM1 inhibitoru SIR2501. Tato látka je určena pro léčbu chemoterapie indukované periferní neuropatie (CIPN), což je běžný, nervy poškozující vedlejší účinek některých chemoterapeutických režimů. Označení Fast Track produktu ze strany FDA zdůrazňuje existující naléhavou potřebu účinné léčby této závažné zdravotní komplikace.
Status Fast Track produktu má za cíl urychlit vývoj a přezkoumání léků, které jsou určeny pro závažné stavy s nenaplněnou medicínskou potřebou. Konkrétně toto označení umožňuje častější interakce s agenturou FDA, průběžné podávání žádosti o schválení (NDA nebo BLA review) a potenciální prioritní přezkoumání a zrychlené schválení. Předpokládá se, že tyto mechanismy mohou přispět k rychlejší dostupnosti inovativní léčby pro pacienty.
Společnost Sironax popisuje SIR2501 jako první ve své třídě alosterický SARM1 inhibitor. Jeho mechanismus účinku spočívá v udržování enzymu v neaktivním stavu, což má za cíl chránit nervy. Zároveň je vyvíjen tak, aby se předešlo nežádoucím účinkům pozorovaným u ortosterických inhibitorů. Předklinické modely ukázaly, že SIR2501 má silné neuroprotektivní účinky.
V současné době probíhají globální klinické studie fáze 1b/2 s látkou SIR2501, a to jak pro léčbu CIPN, tak pro amyotrofickou laterální sklerózu (ALS). Společnost Sironax, založená v roce 2017, rovněž uvádí další vývojové programy, včetně látek SIR4156 a SIR9900. Označení ze strany FDA pro SIR2501 tak opětovně poukazuje na nenaplněnou léčebnou potřebu v oblasti chemoterapie indukované periferní neuropatie.