Zahájení klinického hodnocení pro neurodegenerativní onemocnění
Společnost Lysoway Therapeutics oznámila, že 5. května 2026 byl prvnímu účastníkovi podán lék v rámci klinické studie fáze I. Předmětem hodnocení je LW-1017, což je malomolekulární agonista TRPML1, vyvíjený pro léčbu neurodegenerativních onemocnění, včetně Alzheimerovy a Parkinsonovy choroby.
Podle informací od společnosti je LW-1017 popsán jako účinná, selektivní a vysoce mozkovou bariérou prostupující terapie. Cílem této látky je obnovit funkci autofagie-lysozomu. Studie fáze I probíhá v australském Melbourne a je koncipována tak, aby vyhodnotila bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku u zdravých dobrovolníků. Hodnocení zahrnuje kohorty s jednorázovým i vícenásobným vzestupným dávkováním.
Vývoj LW-1017 probíhal s využitím proprietární platformy pro objevování látek založené na struktuře. Tento přístup měl za cíl řešit dřívější problémy spojené s dosažením penetrace do mozku, perorální biologické dostupnosti, účinnosti a selektivity u modulátorů TRPML1. Lysoway Therapeutics označuje LW-1017 za svého předního klinického kandidáta TRPML1 v rámci rané fáze vývoje.