Zveřejněna data z fáze 1 klinické studie PST-611 pro suchou formu věkem podmíněné makulární degenerace
Společnost PulseSight nedávno představila data z fáze 1 klinické studie svého přípravku PST-611 na konferenci ARVO 2026. Tato studie s označením PST-611-CT1, zaměřená na jednorázové vzestupné dávkování (first-in-human), zahrnovala šest pacientů rozdělených do dvou úrovní dávek a probíhala v Paříži a Grenoblu s 16týdenním sledováním.
Zpráva společnosti PulseSight uvádí, že studie splnila své primární a sekundární cíle. Byla hlášena vynikající bezpečnost a snášenlivost u obou úrovní dávek. Většina nežádoucích očních událostí byla mírná. Nebyl zaznamenán žádný nitrooční zánět, závažné nežádoucí události související s léčbou ani podezřelé neočekávané závažné nežádoucí reakce. Navíc byla v průběhu sledování stabilní nejlepší korigovaná zraková ostrost (best corrected visual acuity).
Ačkoliv studie nebyla primárně navržena k hodnocení účinnosti, společnost zaznamenala povzbudivé rané funkční a anatomické signály. Patří mezi ně spontánní zprávy pacientů o zlepšení vidění a s tím spojené změny v růstu lézí geografické atrofie. Jeden z těchto signálů přetrvával i po skončení sledování v rámci studie.
Společnost PulseSight již předložila žádost o povolení klinické studie (Clinical Trial Authorization, CTA) francouzskému regulačnímu úřadu ANSM. Cílem je zahájit fázi 2a, která bude zahrnovat opakované podávání tří vysokých dávek po dobu 52 týdnů. Do studie má být zařazeno až 20 pacientů na třech pracovištích. Společnost očekává, že studie by mohla začít ve druhé polovině roku 2026 po schválení a výsledky by měly být k dispozici v roce 2028.
PST-611 je popsán jako genová terapie kódující transferin, jejímž záměrem je řešit dysregulaci železa, která je spojována se suchou formou věkem podmíněné makulární degenerace (dry AMD). Předklinická data podle společnosti ukazují ochranu fotoreceptorů a buněk retinálního pigmentového epitelu a zachování zrakové funkce. Společnost rovněž odkazovala na výzkum, který odhaduje, že celkový trh s léčbou AMD by mohl do roku 2031 dosáhnout hodnoty 27,5 miliardy dolarů.