Společnost Clene obdržela závěrečné zápisy ze schůzky typu C s americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (U.S. Food and Drug Administration). Agentura v nich uvedla, že navrhovaná data společnosti mohou být způsobilá k podpoře žádosti o registraci nového léku (New Drug Application, NDA) v rámci zrychlené schvalovací procedury (accelerated approval pathway) pro léčbu amyotrofické laterální sklerózy (ALS). Základem pro toto posouzení jsou data z biomarkeru neurofilament light (NfL).
FDA poznamenala, že NfL by potenciálně mohl sloužit jako pravděpodobný náhradní ukazatel účinnosti (reasonably likely surrogate endpoint). Zároveň připomněla společnosti Clene, že předložená dokumentace musí prokázat účinek přípravku CNM-Au8 na hladiny NfL a ukázat, že rozsah této změny je dostatečně prediktivní pro klinický přínos. Žádost by byla podána podle ustanovení Subpart H (21 CFR 314.510).
Společnost Clene očekává podání NDA ve třetím čtvrtletí roku 2026. Agentura požadovala doplňující informace prokazující souvislost mezi snížením hladin NfL a klinickým přínosem. Tyto informace společnost dle svých vyjádření připravila a zahrne je do dokumentace.
Plánovaná žádost o NDA bude podpořena daty z biomarkeru NfL a klinickými daty z klinických studií Phase 2 HEALEY ALS Platform Trial a její otevřené prodloužené fáze, ze studie Phase 2 RESCUE-ALS Trial a protokolu rozšířeného přístupu sponzorovaného NIH. Společnost popisuje CNM-Au8 jako investigativní terapii, která je první ve své třídě (first-in-class) a cílí na funkci mitochondrií. Přípravku CNM-Au8 bylo ze strany FDA uděleno označení pro vzácná onemocnění (orphan drug designation) pro ALS.
Společnost Clene rovněž hodlá zahájit potvrzující studii Phase 3 v prvním čtvrtletí roku 2027.