Společnost Stealth poskytla aktualizované informace týkající se komerčního vývoje a výzkumných programů svého přípravku FORZINITY (elamipretide) a celého portfolia léčiv na mitochondriální onemocnění. FORZINITY je v současné době komerčně dostupný ve Spojených státech pro pacienty se syndromem Barth, kteří splňují stanovená kritéria a váží alespoň 30 kg.
Podle informací společnosti zahájilo terapii celkem 33 pacientů. Z těchto pacientů je 85 % plně kryto pojištěním, přičemž průměrná doba do zahájení léčby je kratší než 30 dnů. Všichni způsobilí pacienti s předepsaným přípravkem FORZINITY jsou zařazeni do programu podpory pacientů Mito Assist. Společnost v dubnu zavedla terénní lékařský tým a plánuje v květnu spustit prodejní tým, přičemž nábor zaměstnanců pro lékařské a komerční pozice je téměř dokončen.
Stealth dále informovala o pokroku v regulačních a klinických záležitostech. Společnost dosáhla shody s americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (U.S. Food and Drug Administration) ohledně postupu pro potenciální rozšíření schváleného použití přípravku na pacienty pod aktuálně schválenou hmotnostní hranicí. V letošním roce je plánována jednoměsíční farmakokinetická studie, jejíž výsledky mají poskytnout informace pro stanovení dávkování. Potenciální podání doplňkové žádosti o registraci léčiva (sNDA) pro děti již od 5 let věku se předpokládá v roce 2027. Pro mladší děti a kojence Úřad pro kontrolu potravin a léčiv podpořil pokračující přístup prostřednictvím programu rozšířeného přístupu a registru pro standardizaci sběru dat. První pracoviště fáze 4 klinické studie bylo otevřeno v Bristolu ve Spojeném království. Společnost zároveň plní své poregistrační závazky vůči Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv.
Stealth zmínila, že její širší portfolio výzkumných projektů zahrnuje studie elamipretidu u suché formy věkem podmíněné makulární degenerace a myopatie spojené s genem POLG. Dále je rozvíjen bevemipretid pro oční a neurologické indikace a preklinickí kandidáti SBT-589 a SBT-255. Zaznamenané nežádoucí reakce u přípravku FORZINITY zahrnují reakce v místě vpichu a mírné zvýšení eozinofilů, které nebylo spojeno s klinickými příznaky.