Nová data z klinické studie buněčné terapie pro Parkinsonovu chorobu
Společnost Aspen Neuroscience zveřejnila dvanáctiměsíční data z probíhající klinické studie fáze 1/2a ASPIRO, která se zaměřuje na experimentální autologní buněčnou terapii Sasineprocel určenou k léčbě Parkinsonovy choroby. Tato terapie využívá dopaminergní buňky odvozené z indukovaných pluripotentních kmenových buněk (iPSC) a byla podána prvním osmi pacientům zařazeným do studie.
Klinické výsledky
V rámci kohort s nízkou i vysokou dávkou zaznamenali pacienti v průměru přibližně dvě hodiny denně navíc v tzv. „Good on time“, což je období s dobrou motorickou funkcí. Dále bylo pozorováno snížení skóre MDS-UPDRS Part III OFF, které odráží závažnost motorických příznaků v období bez léčby. U pacientů s nízkou dávkou se skóre snížilo o přibližně 15,5 bodu a u pacientů s vysokou dávkou o 13,5 bodu. Společnost uvádí, že skóre kvality života měřené škálou PDQ-39 se zlepšilo o 51,6 procenta ve skupině s nízkou dávkou a o 28,5 procenta ve skupině s vysokou dávkou. Zjištěno bylo také, že někteří pacienti snížili svou denní ekvivalentní dávku levodopy.
Mechanismus a bezpečnost
Terapie Sasineprocel začíná odběrem kožní biopsie od pacienta. Získané buňky jsou následně přeprogramovány na iPSC buňky a dále diferencovány na prekurzory dopaminergních neuronů. Tyto prekurzory jsou poté pod kontrolou magnetické rezonance (MRI) injikovány do post-komisurálního putamen. Jelikož jsou buňky autologní, tedy pocházejí od samotného pacienta, není po zákroku vyžadována chronická imunosupresivní léčba. Zobrazení FDOPA PET údajně potvrdilo přežití a uchycení transplantovaných buněk. Nebyly hlášeny žádné závažné chirurgické nežádoucí události ani závažná dyskineze vyvolaná štěpem.
Další kroky a výzvy
Společnost Aspen Neuroscience uvádí, že vyvinula specifické výrobní testy s názvy PluriTest, NeuriTest, GraftTest a DopaTest a provozuje specializované zařízení o rozloze 14 000 čtverečních stop v San Diegu. V listopadu 2025 společnost uzavřela kolo financování Series C ve výši 115 milionů dolarů. Pro první polovinu tohoto roku plánuje schůzku s americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) s cílem sladit požadavky na klíčovou studii. Zahájení klinické studie fáze 3 je pak plánováno na druhou polovinu roku 2026. Mezi identifikované budoucí výzvy společnost řadí neurochirurgické školení, úhrady za terapii a potenciální rozhodnutí CMS týkající se cenotvorby.