Schválení nové terapie pro neurologické projevy Hunterova syndromu
Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil 25. března 2026 zrychlené schválení přípravku Avlayah (tividenofusp alfa-eknm). Jedná se o enzymovou substituční terapii vyvinutou společností Denali Therapeutics, určenou pro léčbu neurologických projevů Hunterova syndromu u dětských pacientů. Terapie je specifikována pro pacienty s tělesnou hmotností nejméně 5 kg a má být zahájena před rozvojem pokročilého neurologického poškození.
Základem pro toto schválení byla data z klinických studií fáze 1/2. Zjištění z těchto studií zahrnovala 91% snížení hladiny heparan sulfátu v mozkomíšním moku ve 24. týdnu léčby a normalizaci hladin heparan sulfátu v mozkomíšním moku u 93 % léčených pacientů. Pokračování schválení může být podmíněno potvrzujícími důkazy z probíhající studie fáze 2/3 COMPASS.
Avlayah kombinuje enzym iduronát 2-sulfatázu s platformou TransportVehicle společnosti Denali. Společnost Denali Therapeutics uvádí, že tato platforma umožňuje dodávání léčivých látek do mozku prostřednictvím transcytózy zprostředkované transferrinovým receptorem. Terapie se podává jednou týdně. Nejčastější nežádoucí reakcí hlášenou ve studiích byly reakce spojené s infuzí.
V souvislosti s tímto schválením udělila FDA společnosti Denali poukaz na prioritní přezkum pro vzácná pediatrická onemocnění (Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher). Společnost Denali Therapeutics oznámila, že Avlayah bude ve Spojených státech dostupný krátce po schválení.