Nová data z klinické studie ATH434 pro léčbu multisystémové atrofie
Společnost Alterity nedávno představila novou analýzu dat ze své klinické studie fáze 2 ATH434-201, zaměřené na léčbu multisystémové atrofie (Multiple System Atrophy, MSA). Prezentace proběhla formou ústního sdělení v rámci sekce Late Breaking Science na výročním zasedání American Academy of Neurology, které se konalo 22. dubna v Chicagu.
Analýza vycházela z nově vyvinutého hodnoticího nástroje nazvaného MSA Combined Outcome Assessment, zkráceně MuSyCA. Tento nástroj integruje jedenáct položek z částí I a II škály UMSARS (Unified Multiple System Atrophy Rating Scale) s cílem zlepšit detekci progrese onemocnění. Dle informací společnosti Alterity se u účastníků ve skupině s placebem stav zhoršil přibližně o 9,7 bodů na škále MuSyCA během 52 týdnů. Naopak látka ATH434 zpomalila progresi onemocnění, přičemž pozorovány byly terapeutické účinky v rozmezí od -1,9 bodu při dávce 75 mg do -4,0 bodu při dávce 50 mg v 52. týdnu. U dávky 50 mg byla zaznamenána statistická významnost (p=0,034) a relativní léčebný účinek dosáhl 41 %.
Dále bylo zjištěno, že při použití přístupu smíšených modelů pro opakovaná měření (mixed models for repeated measures) látka ATH434 rovněž redukovala pokles na modifikované škále UMSARS Part I. Při dávce 75 mg byl pokles snížen o -3,1 bodu (relativní účinek 35 %) a při dávce 50 mg o -4,7 bodu (relativní účinek 53 %, p=0,029).
Tato data, společně s již dříve získanými výsledky týkajícími se biomarkerů a bezpečnosti z předchozích studií, naznačují, že ATH434 má potenciál působit jako látka modifikující onemocnění. Na základě těchto zjištění společnost Alterity potvrdila své plány na zahájení jednání s regulačními úřady před plánovanou klíčovou klinickou studií fáze 3. ATH434 je perorální chaperon železa, u kterého společnost předpokládá snížení akumulace železa a abnormální agregace proteinů. Látka již obdržela označení Fast Track a Orphan Drug designations.