Zvyšování efektivity ve vývoji léčiv pomocí umělé inteligence
Moderní medicína vykazuje na makroúrovni značnou produktivitu, a to s miliardovými investicemi do výzkumu a pravidelně oznamovanými objevy v oblasti umělé inteligence. Přesto je nutné uznat, že většina vědeckých nápadů se nedostane za fázi testování. Každoročně je schváleno přibližně 50 nových léků, ačkoliv je známo více než 10 000 onemocnění. Důvodem není nedostatek úsilí vědců, nýbrž fakt, že každý nový koncept musí projít stejným, pomalým, nákladným a vysoce rizikovým procesem fyzického testování. Než se jakýkoli lék dostane k pacientovi, musí absolvovat roky laboratorních prací, klinických zkoušek a validace. Více než 90 % kandidátů na léky v průběhu tohoto procesu selže.
Tento úzký profil se snaží řešit londýnský startup Helical. Společnost získala počáteční investici ve výši 10 milionů dolarů, kterou vedla společnost redalpine za účasti Gradient, BoxGroup, Frst a řady dalších investorů. Cílem je vybudovat to, co označuje za „virtuální AI laboratoř“ pro objevování léčiv [1].
Výzvy v aplikaci umělé inteligence ve farmaceutickém průmyslu
V oblasti farmaceutického průmyslu panuje v souvislosti s umělou inteligencí značný zájem, zejména s nástupem biologických „foundation models“, tedy systémů trénovaných na rozsáhlých datových sadách genů, proteinů a klinických informací. Teoreticky tyto modely umožňují vědcům testovat nápady na počítači před vstupem do laboratoře, což by mohlo simulovat tisíce experimentů v čase potřebném pro jeden reálný pokus. V praxi však implementace často naráží na obtíže.
Týmy generují predikce, které však mnohdy zůstávají v izolovaných poznámkových blocích, roztroušené po odděleních nebo uzamčené za technickými pracovními postupy, jimž rozumí jen hrstka specialistů. Biologové a inženýři strojového učení hovoří odlišnými jazyky a ačkoliv směřují ke stejnému cíli, zřídka pracují v rámci jednoho systému. Výsledkem je poznatek bez dynamiky. Hlavní myšlenka společnosti Helical spočívá v tom, že problém neleží v samotných modelech, ale v celém okolním systému.
Rick Schneider, spoluzakladatel společnosti Helical, k tomu uvedl, že „modely samy o sobě léky neobjevují. Dělá to celý systém.“ Dodal: „Farmaceutické týmy potřebují systém, který přemění foundation models do pracovních postupů, jež mohou vědci spouštět, ověřovat a obhajovat. Společnost Helical jsme vybudovali s cílem zajistit, aby in-silico věda byla reprodukovatelná ve farmaceutickém měřítku, a týmy tak mohly přejít od hypotézy k rozhodnutí během dnů místo měsíců.“
Přístup a fungování platformy Helical
Platforma společnosti Helical funguje jako sdílený pracovní prostor, kde probíhají experimenty digitálně před jejich fyzickým provedením. Společnost ji dělí na dvě části: „Virtual Lab“ pro biology a translační vědce a „Model Factory“ pro inženýry strojového učení a datové vědce. Obě části však pracují se stejnými daty, stejnými modely a zejména se stejnými výsledky. Místo jednorázových experimentů, které zanikají na něčím notebooku, se pracovní postupy stávají opakovatelnými. Výsledky lze kontrolovat a rozhodnutí lze dohledat k důkazům. Ve vědě je tato reprodukovatelnost zásadní, jelikož rychlá odpověď, které nelze důvěřovat, je bezcenná, a slibný výsledek, který nelze reprodukovat, je slepou uličkou.
Načasování vstupu společnosti Helical na trh není náhodné. Roční výdaje na farmaceutický výzkum a vývoj nyní přesahují 300 miliard dolarů, přičemž časové plány se prodlužují na více než deset let a průměrné náklady na jeden lék překračují 2 miliardy dolarů. Navzdory těmto investicím zůstává počet schválených léků omezený. Očekávalo se, že umělá inteligence tento trend změní. Mnohé snahy však zůstaly ve fázi pilotních projektů a působivých demonstrací, které se nepodařilo plně převést do reálných rozhodnutí. Investoři si začínají všímat této mezery.
Daniel Graf, General Partner společnosti redalpine, uvedl: „Nacházíme se v jedinečném okamžiku, kdy se sbližují biologické foundation models a obecné jazykové modely. Společnost Helical jsme podpořili, protože jsme přesvědčeni, že má potenciál vybudovat platformu pro orchestraci farmaceutické AI, která bude hnacím motorem přechodu od izolovaných AI modelů k integrovaným virtuálním AI laboratořím.“ Termín „orchestration platform“ označuje propojení jednotlivých částí tak, aby celý systém fungoval efektivně.
První signály z praxe a potenciál pro výzkum dlouhověkosti
Společnost Helical, založená na počátku roku 2024 třemi přáteli, kteří se později profesně vydali do oblastí technologií, datové vědy a medicíny, je stále mladá, přesto již spolupracuje s několika předními globálními farmaceutickými společnostmi z první dvacítky. Zahrnuje to veřejnou spolupráci se společností Pfizer na prediktivních krevních bezpečnostních biomarkerech, což je oblast, kde včasná detekce může ušetřit roky promarněného vývoje. Společnost uvádí, že v rámci implementací v identifikaci cílových látek, objevování biomarkerů a terapeutickém designu se podařilo zkrátit časové osy z let na týdny. I částečný pokrok v tomto směru by mohl změnit způsob vývoje léků.
Pro ty, kteří se zabývají výzkumem dlouhověkosti, jsou důsledky ještě hlubší. Stárnutí není jediné onemocnění s jedním cílem. Jedná se o síť procesů – poškození buněk, záněty, metabolické změny – které se vzájemně ovlivňují způsoby, jež se stále snažíme zmapovat. Tradiční objevování léků s takovou složitostí bojuje. Je příliš pomalé, příliš lineární a příliš závislé na testování jedné myšlenky po druhé. Systém, který vědcům umožňuje současně zkoumat více hypotéz a rychle zamítnout ty nefunkční, by mohl změnit situaci. Ne nahrazením laboratoře, ale tím, že každý laboratorní experiment bude promyšlenější. Pokud se přístup společnosti Helical osvědčí, mohlo by to znamenat méně promarněných let honbou za slepými uličkami a větší zaměření na mechanismy, které skutečně ovlivňují proces stárnutí.
Širší kontext v oboru longevity biotech
Společnost Helical není sama, kdo se snaží industrializovat umělou inteligenci pro objevování léčiv napříč biologií související s dlouhověkostí. V širším kontextu longevity biotech existuje několik lépe kapitalizovaných hráčů, kteří již prosazují varianty této teze ve velkém měřítku. Podle DLT mezi ně patří Recursion, která získala přibližně 1,62 miliardy dolarů, Insilico Medicine s více než 1 miliardou dolarů a nedávnou dohodou se společností Eli Lilly v hodnotě až 2,75 miliardy dolarů, BioAge Labs s přibližně 648 miliony dolarů a Enveda s téměř 530 miliony dolarů. Také novější společnosti zaměřené na dlouhověkost, jako je Retro Biosciences s přibližně 1,18 miliardou dolarů, jsou součástí stejného širšího posunu směrem k počítačově řízené biologii.
Důležité je, že se nejedná o malé vědecké projekty: samotná společnost Insilico vykazuje 22 sledovaných aktiv v pipeline, zatímco Recursion 7, BioAge 5 a Enveda 4. To je relevantní, protože příběh objevování léků s umělou inteligencí v oblasti dlouhověkosti se začíná jevit méně jako spekulativní sázka a více jako vznikající konkurenční vrstva, kde skutečnou otázkou již není, zda algoritmy dokáží generovat hypotézy, ale které společnosti dokáží tyto hypotézy přeměnit na opakovatelné programy, důvěryhodné důkazy a nakonec schválené léky.
Plány společnosti Helical do budoucna
Společnost Helical plánuje využít nově získané finanční prostředky k expanzi do dalších terapeutických oblastí, prohloubení spolupráce se stávajícími farmaceutickými partnery a k vybudování takzvané „compounding evidence layer“, systému, který se zlepšuje s každým novým experimentem, daty a rozhodnutím, které jím projdou. Po mnoho let se diskuse o umělé inteligenci v objevování léčiv točila kolem jejího potenciálu. Společnost Helical tento směr mění s tvrzením, že další fáze se zaměřuje na to, co systémy dokážou spolehlivě doručit.