Mesoblast získal souhlas FDA pro klinickou studii u Duchenneovy muskulární dystrofie
Společnost Mesoblast oznámila, že obdržela souhlas od Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv Spojených států (FDA) ve formě statusu Investigational New Drug (IND). Toto povolení umožňuje společnosti přímo postoupit k registrační klinické studii, která má za cíl hodnotit přípravek Ryoncil (remestemcel-L-rknd) u pacientů s Duchenneovou muskulární dystrofií.
Průběh a design studie
Chystaná randomizovaná studie zahrne 76 pacientů ve věku od 5 do 9 let. Účastníci budou rozděleni do dvou skupin: jedna skupina bude dostávat Ryoncil (sedm infuzí v dávce 2 × 10^6 buněk na kilogram po dobu devíti měsíců) a druhá skupina placebo. Obě skupiny budou souběžně pod standardní péčí. Primárním sledovaným parametrem, který je uznán FDA pro schválení, bude čas potřebný k postavení se po devíti měsících.
Vlastnosti přípravku Ryoncil
Ryoncil je podle vyjádření společnosti Mesoblast prvním produktem s mesenchymálními stromálními buňkami, který získal schválení od FDA. Jedná se rovněž o jediný schválený přípravek pro děti do 12 let s akutní reakcí štěpu proti hostiteli, která je rezistentní na steroidy. Mechanismus působení Ryoncilu je spojován s protizánětlivými účinky, které by podle předpokladů společnosti mohly v případě Duchenneovy muskulární dystrofie přispět ke snížení zánětlivé kaskády, zachování svalové funkce a zpomalení progrese onemocnění.
Duchenneova muskulární dystrofie: kontext a podpora
Duchenneova muskulární dystrofie postihuje přibližně 15 000 dětí ve Spojených státech. V souvislosti s připravovanou studií bude společnost Mesoblast spolupracovat s organizacemi Parent Project Muscular Dystrophy a Duchenne Registry. Tato spolupráce má podpořit identifikaci pacientů a zvyšování povědomí o klinické studii. Společnost dříve upřesnila tiskovou zprávu z 7. dubna, aby nedošlo k mylnému chápání, že by tato spolupráce znamenala přímé schválení ze strany Parent Project Muscular Dystrophy.