Nová klinická studie pro Duchenneovu muskulární dystrofii
Společnost Mesoblast získala povolení Investigational New Drug (IND) od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) k přímému zahájení registrační klinické studie léku Ryoncil (remestemcel-L-rknd). Cílem je léčba Duchenneovy muskulární dystrofie. Toto povolení umožňuje společnosti postoupit přímo k fázi, která může vést k potenciálnímu schválení léku.
Plánovaná studie bude randomizovaná a placebem kontrolovaná. Zahrne 76 pacientů ve věku od 5 do 9 let. Pacientům bude podáno sedm infuzí s dávkou 2 x 10^6 buněk na kilogram hmotnosti, a to během devíti měsíců. Současně budou pacienti pokračovat ve standardní péči. Primárním sledovaným cílem je doba potřebná k postavení se, která bude hodnocena po devíti měsících. Tento cíl je Úřadem FDA uznáván jako relevantní pro schvalovací proces.
Společnost Mesoblast uvádí, že tato studie navazuje na bezpečnostní data získaná s přípravkem Ryoncil u dětských pacientů s akutní steroid-refrakterní reakcí štěpu proti hostiteli. Dále se opírá o preklinické výsledky, které naznačují účinnost v modelech Duchenneovy muskulární dystrofie. Firma si klade za cíl využít protizánětlivý mechanismus produktu k udržení svalové funkce a zpomalení progrese onemocnění.
V rámci studie bude Mesoblast spolupracovat s organizací Parent Project Muscular Dystrophy. Tato spolupráce má podpořit identifikaci pacientů a zvýšit povědomí o klinické studii. Odhaduje se, že Duchenneova muskulární dystrofie postihuje ve Spojených státech přibližně 15 000 dětí. Společnost v tuto chvíli neposkytla konkrétní časový harmonogram pro zahájení ani dokončení klinické studie.