Zahájení klinické studie pro léčbu nedostatku alfa-1 antitrypsinu
Společnost Airna oznámila, že byl podán první pacient v globální klinické studii fáze 1 terapeutického kandidáta AIR-001. Jedná se o lék využívající technologii editace RNA, který je určen pro léčbu nedostatku alfa-1 antitrypsinu (AATD).
Studie s označením RepAIR1 (NCT07431112) je otevřená, integrovaná studie s jednoduchým zvyšováním a opakovaným podáním dávky. Zahrnuje dospělé pacienty s genotypem PiZZ. Jejím cílem je zhodnotit bezpečnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku léku. Konkrétně se bude sledovat změna celkového AAT, funkčního AAT, Z-AAT a M-AAT. Předpokládá se zařazení přibližně 54 pacientů.
Studie získala povolení od regulačních úřadů v několika zemích. V současné době probíhá nábor pacientů v Austrálii a Spojeném království a očekává se její rozšíření na přibližně 20 pracovišť v 11 zemích.
AIR-001 byl americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (U.S. Food and Drug Administration) označen jako lék pro vzácná onemocnění (orphan drug designation). Jedná se o GalNAc oligonukleotid podávaný subkutánně, který je navržen tak, aby rekrutoval endogenní ADAR enzymy k editaci SERPINA1 mRNA a korigoval mutaci PiZ, čímž obnovuje funkční AAT. Společnost uvádí, že tento přístup je reverzibilní a opakovatelný a mohl by řešit jak plicní, tak jaterní projevy AATD.
Na základě preklinických dat, která naznačují možný nárůst hladin funkčního AAT, Airna popisuje AIR-001 jako potenciálně nejlepšího kandidáta ve své třídě.