Celosia Therapeutics zahájila klinickou studii fáze 1b s léčbou CTx1000 pro ALS

Společnost Celosia Therapeutics oznámila 23. března 2026 zahájení klinické studie fáze 1b s názvem KOANEWA. V rámci této studie byl podán investigativní lék CTx1000 prvnímu účastníkovi s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS). Jedná se o první studii svého druhu u lidí.

Studie se provádí na neurologickém oddělení Macquarie University Hospital v Sydney. Jejím primárním cílem je posoudit bezpečnost a snášenlivost jednorázové dávky přípravku CTx1000. Sekundárními průzkumnými cíli jsou pak profilování biomarkerů a klinická měření, která mohou naznačit účinnost.

Přípravek CTx1000 je experimentální genetická medicína, jejímž záměrem je cílit na patologické formy proteinu TDP-43, který je spojován s ALS. Dle informací společnosti byla tato terapie vyvinuta na základě objevu z časopisu Neuron z února 2024, který byl exkluzivně licencován společnosti Celosia Therapeutics. Společnost uvádí, že preklinické studie prokázaly, že CTx1000 zastavil progresi onemocnění u několika modelů ALS a v některých případech částečně zvrátil jeho projevy.