Registrace klinické studie pro řešení úbytku svalové hmoty
Společnost Unlimited Bio zaregistrovala klinickou studii fáze 1/2a na ClinicalTrials.gov pod identifikačním číslem NCT07443826. Tato studie, nazvaná CALM-AF-AI, se zaměřuje na hodnocení bezpečnosti a předběžné účinnosti kombinace genové terapie AAV9-Follistatin s VEGF plazmidem. Cílem je řešit úbytek svalové hmoty související s věkem. Unlimited Bio uvádí, že se jedná o první registrovanou klinickou studii na světě, která kombinuje tyto dvě genové terapie.
Detaily studie a její provedení
Studie je navržena jako otevřená, sekvenční eskalace dávky a plánuje zařadit přibližně 12 dospělých ve věku od 45 do 75 let. Provedena bude na GARM Clinic v Roatánu, Hondurasu, v rámci speciální ekonomické zóny Próspera ZEDE, pod dohledem příslušné etické komise. Protokol využívá design 3+3 napříč třemi kohortami: monoterapií AAV-Follistatin v nízké dávce (5×10^10 vg/kg), monoterapií ve vysoké dávce (1×10^11 vg/kg) a kombinovanou skupinou s 4.8 mg VEGF plazmidu. Pro zmírnění imunitních reakcí bude přibližně po dobu dvou měsíců souběžně podáván Rapamycin.
Hodnocené parametry
Primárními sledovanými parametry jsou bezpečnost. Ty jsou doplněny o dvanáctiměsíční průzkumná funkční a biomarkerová měření. Mezi tato měření patří hodnocení beztukové hmotnosti pomocí DXA, denzita kostních minerálů, maximální výkon při leg pressu na jedno opakování, síla stisku, VO2max, vzdálenost ušlá za šest minut, škály křehkosti a sérové hladiny follistatinu, myostatinu a IGF-1.
Investiční kontext
Longevity fond Immortal Dragons, který v roce 2024 investoval 40 milionů dolarů do Unlimited Bio, považuje tuto studii za krok k získání předběžných dat nezbytných pro budoucí regulatorní podání.