Nová data o léčbě Parkinsonovy choroby
Společnost Aspen Neuroscience představila dvanáctiměsíční údaje týkající se bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti ze své klinické studie fáze 1/2a ASPIRO. Prezentace proběhla na konferenci AD/PD 2026 v Kodani. Jedná se o první studii na lidech, která je otevřená a multicentrická. Zahrnovala pacienty s Parkinsonovou chorobou ve věku 50–70 let a prezentované výsledky vycházely z dat prvních osmi léčených pacientů, přičemž čtyři z nich obdrželi nízkou dávku a čtyři vyšší dávku.
Klinické výsledky
Dvanáct měsíců po zahájení studie obě dávkovací kohorty vykazovaly zlepšení v oblasti funkce, v hodnoceních prováděných lékaři i samotnými pacienty a v kvalitě života. Mezi zaznamenané změny patří průměrné prodloužení „ON“ doby (období, kdy léky účinkují a symptomy jsou kontrolovány) o 2,1 hodiny u nízké dávky a o 2,4 hodiny u vysoké dávky.
Dále bylo pozorováno snížení průměrných skóre MDS-UPDRS III OFF (hodnocení motorických symptomů v období „OFF“, kdy léky neúčinkují) o 15,5 bodu u nízké dávky a o 13,5 bodu u vysoké dávky. Průměrná skóre MDS-UPDRS II (hodnocení denních aktivit) se snížila o 5,3 bodu u nízké dávky a o 2,3 bodu u vysoké dávky. V hodnocení kvality života PDQ-39 bylo zaznamenáno průměrné zlepšení o 51,6 % u nízké dávky a o 28,5 % u vysoké dávky. Někteří pacienti dosáhli těchto zlepšení současně se snížením ekvivalentní denní dávky levodopy.
Bezpečnostní profil a další zjištění
V rámci studie nebyly hlášeny žádné závažné chirurgické nežádoucí události, žádná závažná dyskineze vyvolaná štěpem ani symptomatické krvácení či infarkty. Intraoperační zobrazovací metody potvrdily přesné umístění. FDOPA PET zobrazování demonstrovalo přežití buněk a jejich uchycení.
Léčba Sasineprocel (ANPD001) obdržela od úřadu FDA označení Fast Track. Studie byla podpořena financováním od CIRM. Společnost Aspen Neuroscience plánuje v letošním roce pokročit s vývojem Sasineprocel do fáze 3 klinické studie.