Spuštění R1 Therapeutics a financování vývoje pro léčbu ledvin
Na biotechnologickém trhu se objevila nová společnost R1 Therapeutics, která získala počáteční financování ve výši 77,5 milionu dolarů v rámci Série A. Investiční kolo, které bylo přeupsáno, vedly společnosti Abingworth, F-Prime a DaVita Venture Group, s účastí Curie.Bio, SymBiosis a US Renal Care. Tento kapitál je určen na pokrok v klinickém vývoji kandidáta na lék AP306.
Společnost R1 Therapeutics je nyní v klinické fázi vývoje a zaměřuje se na hyperfosfatemii u pacientů s chronickým onemocněním ledvin (CKD) podstupujících dialýzu. Současně se spuštěním a financováním oznámila společnost R1 Therapeutics exkluzivní globální licenční smlouvu se společností Alebund Pharmaceuticals, která jí uděluje práva na vývoj a komercializaci AP306 mimo oblast Velké Číny.
Výzva hyperfosfatemie u chronického onemocnění ledvin
Hyperfosfatemie představuje závažnou komplikaci pro mnoho pacientů s chronickým onemocněním ledvin, kteří jsou odkázáni na dialýzu. V situacích, kdy ledviny ztrácejí svou filtrační schopnost, dochází k hromadění fosfátu v krvi. Dlouhodobě zvýšené hladiny fosfátu mohou přispívat k problémům s kostmi a kardiovaskulárním komplikacím, což dále zatěžuje již tak vážný zdravotní stav pacientů s pokročilým onemocněním ledvin.
Odhaduje se, že ve Spojených státech podstupuje dialýzu přes 500 000 lidí a celosvětově přibližně čtyři miliony. I přes existující možnosti léčby se více než 40 % pacientů v USA nedaří dosáhnout cílových hodnot kontroly fosfátu. Současné standardní terapie pro snížení fosfátu, známé jako vazáky fosfátu, jsou v praxi používány přibližně 60 let. Tyto léky fungují na principu vázání fosfátu v trávicím traktu, avšak jejich účinnost je často omezena nízkou vazebnou kapacitou, vedlejšími gastrointestinálními účinky a nutností užívat vysoký počet tablet, což může vést k obtížím s dodržováním léčby.
AP306: Nový přístup k regulaci fosfátu
AP306 představuje odlišný terapeutický přístup. Namísto vázání fosfátu již přítomného v trávicím traktu je AP306 navržen tak, aby blokoval jeho aktivní vstřebávání. Tento mechanismus se zaměřuje na blokování tří různých transportérů fosfátu v gastrointestinálním traktu, čímž má zamezit jeho vstupu do krevního oběhu.
Pokud se očekávání potvrdí, AP306 by mohl potenciálně efektivněji snižovat hladinu fosfátu a zároveň snížit počet tablet, které pacienti musí denně užívat. Pro pacienty, kteří již musí zvládat dialyzační plány, dietní omezení a řadu dalších léků, by snížení tabletové zátěže představovalo významné zlepšení kvality života a mohlo by vést k lepší adherenci k léčbě v reálném prostředí. Dr. Krishna Polu, spoluzakladatel, prezident a generální ředitel R1 Therapeutics, naznačil, že AP306 by mohl v případě úspěchu stanovit nový standard v oboru a stát se primární léčbou pro kontrolu vysokých hladin fosfátu.
Klinický vývoj a budoucí kroky
AP306 byl již hodnocen ve studii fáze 2a u dialyzovaných pacientů. Společnost uvádí, že studie prokázala významné snížení hladin sérového fosfátu s dobrou bezpečností a snášenlivostí. Výtěžek z financování Série A bude využit k financování globálního vývojového programu AP306, včetně studie fáze 2b, která má začít později v tomto roce ve spolupráci s Alebund Pharmaceuticals. Tato nadcházející studie bude klíčová pro potvrzení předběžných klinických dat pod přísnějším dohledem.
Účast společností DaVita Venture Group a US Renal Care mezi investory naznačuje strategický zájem ze strany subjektů, které mají detailní znalosti o současných výzvách v péči o pacienty s ledvinovými onemocněními a o tom, kde stávající systémy selhávají.
Dopad na zdraví a délku života
Chronické onemocnění ledvin je úzce spjato se stárnutím a má významný dopad na zdraví a délku života. Zvyšuje riziko kardiovaskulárních onemocnění, urychluje křehkost organismu, zvyšuje hospitalizace a snižuje celkovou odolnost. Inovace v léčbě, které mohou zlepšit zvládání tohoto onemocnění, mají potenciál přispět k delšímu a kvalitnějšímu životu postižených jedinců. Snížení počtu léků, menší počet komplikací a méně překážek v dodržování léčby mohou představovat významný přínos pro pacienty a ovlivnit jejich celkovou dobu zdravého života.