Nový přístup k léčbě diabetického makulárního edému vstupuje do fáze klinických studií
Americká biofarmaceutická společnost EyePoint Pharmaceuticals zahájila klinické testování nové experimentální terapie DURAVYU určené pro léčbu diabetického makulárního edému (DME). První pacienti již obdrželi dávku v rámci dvou globálních klinických studií fáze 3, které nesou označení COMO a CAPRI. Diabetický makulární edém představuje významnou příčinu ztráty zraku u osob trpících diabetem.
Tato fáze klinických studií je klíčová pro posouzení účinnosti a bezpečnosti léku před případným schválením regulačními orgány. Pokud se dosavadní výsledky potvrdí, mohla by tato terapie změnit dosavadní způsoby managementu jednoho z nejčastějších diabetických očních onemocnění, a to především prodloužením intervalů mezi jednotlivými podáními léčiva.
Diabetický makulární edém vzniká, když dlouhodobě zvýšená hladina cukru v krvi poškozuje drobné cévy v sítnici. Postupem času tyto cévy začnou propouštět tekutinu, která se hromadí v makule, centrální části sítnice zodpovědné za detailní vidění. Výsledkem je otok, který vede k rozmazanému vidění a ztěžuje každodenní činnosti jako čtení, řízení vozidla nebo rozpoznávání tváří.
Celosvětově je touto nemocí postiženo přibližně 28 milionů lidí. S rostoucím výskytem diabetu se očekává i nárůst počtu pacientů s DME, což znamená, že více osob může čelit riziku ztráty zraku.
Současná léčba DME obvykle zahrnuje injekce blokující protein VEGF, který přispívá k abnormálnímu růstu krevních cév a jejich úniku v oku. Tyto terapie jsou sice účinné, avšak vyžadují pravidelné podávání každých několik týdnů nebo měsíců. Pro chronické onemocnění, které může trvat desítky let, představuje tento režim značnou zátěž pro pacienta.
Zde přichází v úvahu experimentální terapie DURAVYU od společnosti EyePoint. Namísto rychlého ústupu účinku léku je DURAVYU navržen tak, aby uvolňoval léčivo postupně v průběhu času. Toho je dosaženo pomocí malého implantátu, který se aplikuje do oka. Cílem je poskytnout léčbu, která by z jedné dávky mohla trvat přibližně šest měsíců.
Dr. Ramiro Ribeiro, ředitel pro lékařské záležitosti společnosti EyePoint, uvedl, že podání dávek prvním pacientům v obou klíčových studiích DME představuje významný milník pro EyePoint a DURAVYU. Zdůraznil, že DURAVYU je v současnosti jediným inhibitorem tyrosinkinázy (TKI) ve fázi 3 klinických studií pro DME.
Dr. David Eichenbaum, ředitel výzkumu pro Retina Vitreous Associates a hlavní zkoušející pro studii CAPRI, upozornil na nedostatky v současné léčebné krajině pro DME. Konstatoval, že existuje naléhavá potřeba terapií nabízejících delší trvanlivost účinku a odlišné mechanismy působení. Dále zmínil, že současná standardní péče klade nadměrnou zátěž na pacienty, z nichž mnozí jsou v produktivním věku. Stávající úvodní dávky anti-VEGF léčiv podle něj nedokáží plně zvládnout onemocnění, což vede k přetrvávající aktivitě onemocnění u až dvou třetin pacientů.
Terapie DURAVYU se snaží řešit několik těchto biologických faktorů současně tím, že cílí na mechanismy spojené s únikem krevních cév a zánětem, které jsou hnacími silami otoku pozorovaného u DME.
Dřívější klinické studie naznačily, že tato terapie by mohla stabilizovat zrak a anatomii sítnice s delšími intervaly mezi léčbami. Pro potvrzení těchto zjištění jsou však nutné rozsáhlejší studie.
Fáze 3 programu předpokládá zařazení přibližně 240 pacientů do každé studie v několika zemích. Účastníci budou dostávat buď DURAVYU, nebo aflibercept, což je široce používaná současná léčba, což umožní přímé srovnání výsledků. Pacienti užívající DURAVYU budou dostávat dávku každých šest měsíců a výzkumníci budou sledovat změny zrakové ostrosti, zdraví sítnice a celkovou bezpečnost.
V případě úspěšných výsledků by tato terapie mohla ovlivnit dva hlavní oftalmologické trhy: diabetický makulární edém a vlhkou formu věkem podmíněné makulární degenerace, další hlavní příčinu slepoty, na kterou se společnost EyePoint rovněž zaměřuje.
První výsledná data ze studií DME se očekávají ve druhé polovině roku 2027.
Zachování zraku je považováno za důležitý faktor pro udržení nezávislosti a kvality života s přibývajícím věkem. S prodlužujícím se lidským životem budou chronické stavy jako diabetes stále více ovlivňovat proces stárnutí. Terapie, které snižují zátěž spojenou s léčbou a zároveň udržují funkci, mohou hrát významnou roli v prodloužení zdravého života.
DURAVYU je v současnosti stále experimentální terapií. Klinické studie jsou navrženy tak, aby ověřily, zda slibné koncepty skutečně vedou k úspěchu v reálném světě. Koncept, který stojí za DURAVYU – delší trvání účinku léčby, která lépe zapadá do života pacientů – představuje směr, kterým se medicína obecně ubírá. Cílem je pomoci lidem žít déle, aniž by ztratili schopnosti, které tyto roky činí smysluplnými, včetně schopnosti jasně vidět.