Aktuální informace o terapii LUMEVOQ a programech časného přístupu
Společnost GenSight Biologics poskytla nové informace týkající se svého kandidáta na genovou terapii GS010, známého také jako LUMEVOQ. Tato terapie je určena pro Leberovu hereditární optickou neuropatii (Leber hereditary optic neuropathy) způsobenou mutovaným mitochondriálním genem ND4. Zpráva se zaměřuje na pokrok v programech časného přístupu (Early Access Programs) a probíhající klinické studii REVISE.
Program časného přístupu ve Francii
Ve Francii byly schváleny individuální žádosti podané v únoru v rámci programu časného přístupu pro jmenované pacienty (named patient Early Access Program) ze strany národní agentury pro bezpečnost léčiv ANSM. Společnost GenSight Biologics uvedla, že dokončuje administrativní kroky nezbytné pro dodání terapie do nemocnice 15-20 National Hospital. Podávání léčby je tam naplánováno na polovinu a konec března.
Klinická studie REVISE
Klinická studie REVISE, zaměřená na rozsah dávek, zaznamenává pokrok. První pacient byl léčen v únoru a v nadcházejících týdnech se očekává zařazení druhého pacienta. Studie je navržena tak, aby hodnotila dvě úrovně dávkování terapie u pacientů s Leberovou hereditární optickou neuropatií spojenou s genem ND4.
Mezinárodní iniciativy časného přístupu
Mimo Francii společnost GenSight Biologics hlásí pokroky i v dalších iniciativách časného přístupu. V Izraeli byl schválen druhý pacient k léčbě v rámci placeného programu pro jmenované pacienty, který byl povolen izraelským ministerstvem zdravotnictví. Ve Spojených státech amerických obdrží druhý pacient léčbu prostřednictvím programu rozšířeného přístupu (expanded access program) poté, co americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (U.S. Food and Drug Administration) v lednu 2026 schválil žádost o zkoumaný nový lék pro jednoho pacienta (single patient investigational new drug application).
Finanční a regulační status
GenSight Biologics uvedla, že očekávané platby z léčby v rámci programů časného přístupu ve Francii by mohly pomoci podpořit provoz společnosti po celý rok 2026. Současně společnost pokračuje v úsilí o získání dalšího financování a pokroku v klinickém vývoji terapie. Terapie GS010/LUMEVOQ dosud nezískala registraci pro uvádění na trh v žádné jurisdikci a zůstává předmětem klinického výzkumu.