Detekce neurodegenerativních onemocnění prostřednictvím oka
Americká biotechnologická společnost Amydis získala grant ve výši 2,5 milionu dolarů od National Institute on Aging, aby podpořila svůj vývoj zobrazovacích technologií, které umožňují detekci biomarkerů onemocnění prostřednictvím oka. Finanční prostředky jsou konkrétně určeny na podporu snah společnosti se sídlem v San Diegu zaměřených na detekci klíčového proteinu spojeného s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) a souvisejícími neurodegenerativními stavy.
Využití oka pro detekci biomarkerů
Přístup společnosti Amydis navazuje na rostoucí vědecké poznání, že oko může poskytnout informace o systémových onemocněních. Sítnice obsahuje buňky a struktury spojené s centrálním nervovým systémem, což umožňuje pozorovat biologické změny spojené se stavy ovlivňujícími mozek. Technologie společnosti je založena na fluoroforových molekulách, které jsou konstruovány tak, aby se vázaly na specifické proteinové usazeniny, což klinickým lékařům umožňuje vizualizovat molekulární biomarkery, které by jinak zůstaly neviditelné při použití standardního zobrazování.
Výzvy v diagnostice ALS
Diagnostika ALS se obvykle opírá o vyloučení jiných stavů, což je proces, který může trvat měsíce nebo dokonce roky, zatímco onemocnění nadále postupuje. Společnost Amydis vyvíjí neinvazivní diagnostický přístup pro identifikaci molekulárního znaku nacházejícího se u většiny případů ALS: proteinu známého jako TDP-43. Generální ředitelka a zakladatelka společnosti Amydis, Dr. Stella Sarraf, uvedla, že v současné době trvá 9 až 12 měsíců, než je stanovena diagnóza ALS, což oddaluje zahájení terapeutické intervence. Dodala, že neexistuje test, který by přímo detekoval molekulární biomarker TDP-43 u žijících osob, ačkoli je přítomen u více než 97 % lidí s ALS.
Inovativní diagnostický přístup
Amydis se snaží tuto mezeru řešit vytvořením fluorescenčního očního traseru, který má za cíl odhalit depozita TDP-43 v sítnici během rutinního očního vyšetření. Tento traser se selektivně váže na proteiny související s onemocněním a produkuje signál detekovatelný standardním oftalmologickým zobrazovacím zařízením, které se běžně používá v očních klinikách. V případě úspěchu by tento přístup mohl umožnit klinickým lékařům detekovat molekulární známky neurodegenerace prostřednictvím jednoduchého očního testu integrovaného do běžných očních prohlídek.
Další fáze výzkumu a budoucí implikace
Udělení grantu fáze 2 navazuje na dřívější grant NIH fáze 1, který podpořil předběžné studie. Tyto studie prokázaly, že fluorescenční traser Amydis dokázal detekovat depozita TDP-43 v sítnicové tkáni získané od zemřelých pacientů s ALS, frontotemporal dementia a limbic-predominant age-related TDP-43 encephalopathy (LATE), což je neurodegenerativní stav ovlivňující paměť u starších dospělých. Dr. Sarraf sdělila, že se poprvé podařilo vizualizovat tento biomarker v sítnicové tkáni s jejich novým traserem, čímž se oko kvalifikuje jako potenciální prostředek pro diagnostiku ALS. Nový grant NIH umožní další mapování lokalizace TDP-43 v sítnicových tkáních u ALS a u dalších TDP-43-souvisejících onemocnění, jako jsou FTD a LATE. Tyto informace budou použity jako vodítko při přípravě klinických studií na lidech.
Nový grant umožní společnosti Amydis rozšířit analýzu vzorků sítnicové tkáně za účelem další charakterizace distribuce TDP-43 v oku. Výzkumníci plánují aplikovat nástroje umělé inteligence k prozkoumání vzorců ukládání proteinů s cílem identifikovat molekulární podpisy specifické pro dané onemocnění. Takové rozdíly by mohly v budoucnu pomoci lékařům odlišit související neurodegenerativní poruchy a potenciálně vést k cíleným léčebným strategiím. Dr. Merit Cudkowicz, výkonný ředitel Mass General Brigham Neuroscience Institute, k tomu dodal, že prodromální detekce TDP-43 u osob s ALS by znamenala pokrok v oboru. Molekulární biomarkerový test pro detekci TDP-43 v oku má potenciál usnadnit návrh klinických studií a cílení léků, stejně jako urychlit nábor pacientů do klinických studií, což by zajistilo dřívější přístup k slibným experimentálním terapiím.