Společnost XellSmart Pharmaceutical Co., Ltd získala čtvrté po sobě jdoucí povolení k zahájení klinického zkoušení nového léčiva (IND). Tato povolení byla vydána jak americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA), tak čínskou Národní správou pro léčivé přípravky (NMPA). Týkají se alogenní, připravené (off-the-shelf) buněčné terapie odvozené z indukovaných pluripotentních kmenových buněk (iPSC), která je určena pro fázi I/II klinické studie. Cílem této terapie je mnohočetná systémová atrofie parkinsonovského typu (MSA-P).
Tato nejnovější schválení rozšiřují regulační pokrok společnosti XellSmart v oblasti terapií centrálního nervového systému (CNS). Předchozí tři schválení IND se týkala terapií odvozených z iPSC pro Parkinsonovu chorobu, poranění míchy a amyotrofickou laterální sklerózu. Terapie pro MSA-P je prezentována jako potenciální regenerativní možnost pro vzácné, rychle progredující neurodegenerativní onemocnění, pro které jsou v současnosti dostupné léčebné možnosti omezené.
Mnohočetná systémová atrofie parkinsonovského typu (MSA-P) je charakterizována progresivními motorickými symptomy a autonomní dysfunkcí. V současné době neexistují schválené terapie, které by účinně zpomalovaly progresi tohoto onemocnění. Přístup společnosti XellSmart si klade za cíl zkoumat regenerativní mechanismy, včetně podpory sekrece dopaminu a opravy neuronálních okruhů, v rámci své terapeutické strategie pro tuto vzácnou diagnózu. Zahájení klinických zkoušek programu MSA-P se předpokládá v roce 2026.
Souběžná schválení IND v USA i Číně představují významný regulační milník pro portfolio společnosti XellSmart a podporují její širší úsilí o pokrok v oblasti regenerativních léčebných postupů založených na iPSC pro neurologická onemocnění. Společnost uvádí, že schválení IND odrážejí její klinické a výrobní kapacity ve vývoji univerzálních buněčných terapií odvozených z iPSC a podtrhují její závazek řešit neuspokojené potřeby u závažných onemocnění CNS.