Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) oznámil úpravu své dlouhodobé politiky týkající se schvalování nových léčiv. Dosavadní praxe, která obecně vyžadovala prokázání účinnosti a bezpečnosti léčiva ve dvou rozsáhlých klinických studiích, se mění. Nově by k podpoře schválení medicíny měla zpravidla postačovat jedna klíčová klinická studie.
Historické pozadí a důvody změny
Původní požadavek na dvě studie vycházel ze statistické obezřetnosti z počátku 60. let, kdy byly biologické poznatky méně podrobné a nástroje výzkumu omezené. Předpokládalo se, že pokud lék prokáže účinnost dvakrát, je menší pravděpodobnost, že úspěch byl pouze náhodou. Autoři komentáře v časopise *New England Journal of Medicine*, Marty Makary a Vinay Prasad z FDA, tuto praxi označili za „dogma dvou studií“. Argumentují, že současný vývoj léčiv se opírá o dlouholeté biologické poznatky, podporované biomarkery, genetickými důkazy a sofistikovanými designy studií. V takovém kontextu může opakování stejného nákladného experimentu přinést více nákladů než větší jasnosti. Změna výchozího nastavení by mohla podpořit biomedicínské inovace tím, že společnosti budou od začátku navrhovat studie s větší flexibilitou.
Dopady na náklady a dostupnost
Tato změna může vést ke snížení nákladů na vývoj léčiv a zkrácení časových harmonogramů. Makary a Prasad předpokládají, že úspory by mohly oslabit argument průmyslu pro vysoké ceny léčiv, který se často opírá o vysoké náklady na výzkum a vývoj. Nižší kapitálové náklady pro vývojáře by mohly odstranit trvalý argument pro vysoké a rostoucí ceny léků.
Není to plošné zrušení požadavků
Je důležité zdůraznit, že nejde o plošné zrušení všech požadavků. FDA si stále vyhrazuje právo vyžádat dvě studie, pokud přetrvává nejistota. Posun spočívá v důrazu. Místo kontroly více políček se větší pozornost bude věnovat tomu, zda je jedna studie rigorózní, dobře kontrolovaná a biologicky přesvědčivá. Samotná FDA uznává obavy z potenciálně slabších důkazů a vyšších bezpečnostních rizik, nicméně poukazuje na to, že dvě špatně navržené studie nenabízejí skutečnou ochranu, zatímco jedna vysoce kvalitní studie může být informativnější. Riziko se rovněž může přesunout na vývojáře, neboť u jedné klíčové studie je menší prostor pro chybu.
Důsledky pro vědu o dlouhověkosti
Tato změna by mohla mít dopad na terapie související se stárnutím, které často čelí výzvám v rámci tradičních modelů schvalování. Samotné stárnutí není klasifikováno jako nemoc a intervence mají tendenci cílit na pomalé, komplexní biologické procesy namísto dramatických krátkodobých výsledků. Požadavek na dvě masivní pozdní fáze studií historicky odrazoval investice, zejména do léků zaměřených na prevenci nebo prodloužení zdravého života spíše než na akutní nemoci. Předpoklad jedné studie snižuje tuto bariéru. Vytváří více prostoru pro terapie podporované silnými biomarkery, jako je zánět, metabolické zdraví nebo imunitní odolnost, i když dlouhodobé výsledky, jako je délka života, trvají roky, než se změří. Tato politika je také v souladu s rostoucím zájmem FDA o postmarketingová data, kde se reálné důkazy shromažďují i po schválení, namísto odkládání přístupu k léčbě.
Celkově jde o signál o tom, jak FDA vnímá budoucnost medicíny. Agentura se domnívá, že lepší věda, chytřejší studie a průběžný sběr dat mohou nahradit redundanci, aniž by obětovaly přísnost. Pro výzkum dlouhověkosti, který byl dlouho obviňován z pomalosti, nákladnosti nebo spekulativnosti, to signalizuje regulační prostředí, které je ochotnější setkat se s vědou o stárnutí tam, kde se nachází, spíše než ji nutit do rámců postavených pro jinou éru. Zda to urychlí vlnu důvěryhodných terapií pro dlouhověkost, se teprve uvidí.