Nové přístupy k léčbě neurodegenerativních onemocnění: Korsana Biosciences a překonání hematoencefalické bariéry
Společnost Korsana Biosciences, americká biotechnologická firma sídlící ve Walthamu v Massachusetts, se nově představila veřejnosti s kapitálem ve výši 175 milionů dolarů. Jejím primárním zaměřením je vývoj biologických léčiv nové generace, jejichž cílem je účinněji dosahovat mozkové tkáně a zlepšovat terapii neurodegenerativních onemocnění. Tato společnost je šestým biotechnologickým subjektem, který vzešel ze skupiny Paragon Therapeutics, zaměřené na tvorbu nových podniků. V počáteční fázi se Korsana soustředí na Alzheimerovu chorobu prostřednictvím svého hlavního programu monoklonálních protilátek, který je podpořen patentovanou platformou. Tato platforma je navržena k překonání dlouhodobých výzev v oblasti dodávání léčiv přes hematoencefalickou bariéru.
Hematoencefalická bariéra a strategie společnosti Korsana
Historicky představuje překonání hematoencefalické bariéry jednu z nejvýznamnějších překážek ve vývoji terapií pro onemocnění centrálního nervového systému. Mnoho biologických léčiv nedosáhne v mozkové tkáni dostatečných koncentrací. Strategie společnosti Korsana je založena na technologii protilátkového „nosiče“ na bázi transferinového receptoru, který má za cíl zlepšit transport velkých molekul léčiv přes tuto bariéru. Přístup společnosti kombinuje klinicky ověřenou biologii transferinového receptoru s technikou modifikace terapeutických protilátek nazývanou „Fc engineering“, což má zvýšit průnik do mozku.
KRSA-028: Klíčový kandidát pro Alzheimerovu chorobu
Hlavním kandidátem společnosti Korsana je KRSA-028, monoklonální protilátka zacílená na amyloid beta, protein dlouhodobě spojovaný s Alzheimerovou chorobou. Tato terapie se selektivně váže na formy amyloidu beta, které jsou obohaceny v amyloidních placích. Její koncepce má vést ke zvýšení eliminace těchto plaků a zároveň ke snížení rizika zobrazovacích abnormalit souvisejících s amyloidem (ARIA) a dalších nežádoucích událostí, které zkomplikovaly terapie první generace. Na rozdíl od v současnosti dostupných terapií cílených na amyloid, které často vyžadují časté intravenózní infuze a intenzivní monitorování, je KRSA-028 vyvíjen jako nízkoobjemová subkutánní injekce. Tento způsob podání má usnadnit logistiku léčby pro pacienty i pečovatele.
Potřeba lepších možností léčby
Dr. Jonathan Violin, generální ředitel společnosti Korsana, uvedl, že dosud byly schváleny pouze dvě modifikující terapie pro léčbu Alzheimerovy choroby, přičemž obě nesou bezpečnostní upozornění, nabízejí pouze omezenou účinnost a představují vysokou zátěž pro péči. Dále prohlásil, že pacienti si zaslouží lepší možnosti než ty, které jsou aktuálně k dispozici, a společnost se domnívá, že její hlavní program KRSA-028 může přinést produkt, který představuje zlepšení oproti stávajícím možnostem v léčbě Alzheimerovy choroby.
Širší perspektiva a financování
Mimo Alzheimerovu chorobu společnost Korsana buduje širší portfolio kandidátů zaměřených na další neurodegenerativní stavy, ačkoliv konkrétní cíle zatím nebyly zveřejněny. Základní myšlenka společnosti spočívá v tom, že zlepšení dodávání léčiv do mozku by mohlo otevřít nové příležitosti pro biologická léčiva napříč několika neurologickými indikacemi, kde tradiční terapie dosud nedosahovaly dostatečné expozice v místech onemocnění.
Finanční prostředky společnosti Korsana zahrnují úvodní kolo financování ve výši 25 milionů dolarů, které vedly společnosti Fairmount a Venrock Healthcare Capital Partners. Následovalo financování série A ve výši 150 milionů dolarů, dokončené v září 2025, které společně vedly společnosti Wellington Management a TCGX.
Dr. Andrew Gottesdiener, partner společnosti Venrock, sdělil, že věří, že Korsana je v dobré pozici k překonání omezení nejen terapií Alzheimerovy choroby první generace, ale i dřívějších technologií nosičů. Uvedl, že společnost Korsana, využívající zavedenou regulační cestu, rozvíjí novou generaci terapií pro Alzheimerovu chorobu a další neurodegenerativní poruchy s potenciálem přinést významnou hodnotu pro pacienty.
Výhled klinických studií
Očekává se, že získané finanční prostředky zajistí provoz společnosti do roku 2028. Společnost si klade za cíl získat počáteční data z Fáze 1 studie u zdravých dobrovolníků, včetně důkazů o průniku do centrálního nervového systému, v polovině roku 2027. Následovat by měly rané výsledky prokazující koncept u pacientů s Alzheimerovou chorobou do konce téhož roku.