Nový přístup k léčbě kardiovaskulárních onemocnění
Společnost Unnatural Products (UNP), americká biotechnologická firma, uzavřela dohodu o výzkumné spolupráci a licenční smlouvě s farmaceutickým gigantem Novartis. Cílem této dohody je vývoj nových terapeutik zaměřených na kardiovaskulární onemocnění. Součástí smlouvy je pro UNP potenciální příjem až 100 milionů dolarů v platbách předem a za splnění milníků před zahájením klinických studií (pre-IND). Dalších až 1,7 miliardy dolarů je vázáno na milníky související s vývojem, regulací a komercializací.
Technologie makrocyklických peptidů
Společnost UNP, sídlící v Santa Cruz v Kalifornii, vyvinula platformu pro navrhování a optimalizaci makrocyklických peptidů. Tyto „unnatural products“ jsou určeny k dosažení biologických cílů, které byly v minulosti považovány za obtížně ovlivnitelné léčivy. Kromě kardiovaskulárních onemocnění se společnost domnívá, že její přístup má potenciál v široké škále chronických a s věkem souvisejících stavů.
Dr. Cameron Pye, generální ředitel UNP, uvedl, že tato spolupráce odráží širší potenciál jejich platformy makrocyklických peptidů. Poukázal na to, že mnohá závažná chronická onemocnění, od kardiovaskulárních, obezity a metabolických poruch po neurodegeneraci a fibrózu, jsou řízena proteinovými interakcemi, které se historicky obtížně cílí konvenčními malými molekulami nebo biologickými léčivy.
Makrocyklické peptidy představují střední cestu mezi malými molekulami a biologickými léčivy. Jsou dostatečně velké, aby dosáhly selektivity a vazebné síly spojené s biologickými léky, a zároveň nabízejí chemickou flexibilitu, která může podporovat vlastnosti léčiva, včetně potenciálu pro perorální podávání. UNP uvádí, že tyto vlastnosti je činí vhodnými pro cíle, kde malé molekuly mají potíže s účinnou vazbou a protilátky čelí výzvám souvisejícím s dodáním, penetrací do tkání nebo potřebou injekcí.
Dr. Pye dále sdělil, že kombinací AI-vylepšeného designu s rychlou syntézou a screeningem mohou vytvářet orálně podávatelné makrocykly schopné modulovat tyto náročné cíle. Jejich cílem je otevřít nové terapeutické možnosti napříč širokou škálou chronických onemocnění, kde pacienti naléhavě potřebují přesnější a trvalejší možnosti léčby.
Detaily spolupráce a další aktivity
V rámci spolupráce s Novartis přispěje UNP svým objevovacím motorem a expertízou platformy. Novartis převezme odpovědnost za studie vedoucí k povolení klinických studií (IND-enabling studies) a následně povede produkty klinickým vývojem, výrobou a globální komercializací. Důraz na kardiovaskulární onemocnění naznačuje, kde společnosti očekávají, že by přístup mohl najít uplatnění, ať už povolením nových mechanismů, zlepšením selektivity proti komplexním cílům, nebo nabídkou dávkovacích formátů praktičtějších pro chronické užívání.
Muneto Mogi, vedoucí objevovacího oddělení v Novartis, konstatoval, že pokroky v makrocyklické chemii otevírají zcela nové cesty v objevování léčiv, což umožňuje zapojit cíle v dávkách a s farmakologickou všestranností, která není možná u mnoha jiných přístupů.
UNP se již dříve intenzivně opírala o farmaceutické spolupráce jako cestu k rozšíření své platformy a validaci své práce. V červenci minulého roku společnost oznámila potenciální výzkumnou spolupráci ve výši 1,5 miliardy dolarů s firmou argenx, zaměřenou na objevování a vývoj orálních makrocyklických peptidových léčiv proti tradičně obtížným cílům. V roce 2023 společnost získala financování Série A ve výši 32 milionů dolarů, které vedly fondy Merck Global Health Innovation Fund a ARTIS Ventures.