Pokrok v genové medicíně: Spolupráce Scribe Therapeutics a Eli Lilly
Společnost Scribe Therapeutics oznámila dosažení druhého úspěšného milníku ve spolupráci s firmou Eli Lilly and Company. Tato kooperace se zaměřuje na vývoj genetických léků na bázi CRISPR pro podávání přímo v těle (in vivo).
Uvedený milník se týká jednoho z několika výzkumných cílů v rámci partnerství obou společností. Cílem je vytvářet genově editační terapie pro neurologická a neuromuskulární onemocnění. V rámci této spolupráce se využívá proprietární platforma X-Editor pro úpravu genů od Scribe Therapeutics, která je navržena k umožnění přesných genetických modifikací přímo v organismu.
Dosažení milníku, jak uvádí Scribe Therapeutics, odráží pokračující posun ve vývoji genetických léčiv nové generace a potvrzuje přístup společnosti nazvaný CRISPR by Design. Jedná se o daty řízenou inženýrskou strategii, která slouží k optimalizaci nástrojů pro úpravu genů pro specifické cíle onemocnění. Konkrétní cíl ani finanční detaily spojené s milníkem nebyly společnostmi zveřejněny.
Partnerství, původně oznámené v roce 2023, umožňuje společnosti Scribe Therapeutics potenciální platby spojené s výzkumem, vývojem, regulačními a komerčními úspěchy, a také licenční poplatky z budoucích produktů v případě jejich úspěšné komercializace. Spolupráce má za cíl urychlit vývoj trvalých terapií řešících onemocnění s výraznou neuspokojenou medicínskou potřebou.
Tento milník navazuje na dřívější pokroky v rámci spolupráce, včetně předchozího milníku a společných vědeckých prezentací, které zdůrazňovaly posuny v technologiích dodávání a editace genů. Zkoumané programy zůstávají ve fázi vývoje a dosud neobdržely regulační schválení.