Harness Therapeutics oznamuje kandidáta HRN001 pro Huntingtonovu chorobu
Společnost Harness Therapeutics oznámila nominaci HRN001 jako kandidáta na léčivý přípravek pro Huntingtonovu chorobu. Jedná se o látku navrženou s cílem být prvním kandidátem svého druhu v této indikaci.
HRN001 je navržen tak, aby se zaměřoval na protein FAN1, který hraje roli v opravě DNA. Genetický výzkum naznačuje souvislost mezi proteinem FAN1 a opožděným nástupem a pomalejším postupem Huntingtonovy choroby. Terapie využívá přístup zaměřený na zvýšení hladiny proteinů, což má řešit základní mechanismus onemocnění, nikoliv pouze jeho symptomy. Cílem HRN001 je kontrolovat somatickou expanzi DNA repetic, která je spojena s progresí onemocnění. V současné době se tento kandidát nachází v preklinickém vývoji s cílem postoupit k testování v klinických studiích.
Pro podporu vývoje kandidáta byla zřízena klinická poradní rada. Tato rada je složena z odborníků na neurodegenerativní onemocnění a výzkum Huntingtonovy choroby. Úkolem rady je poskytovat poradenství ohledně klinické strategie, plánování vývoje, návrhu studií a budoucích regulačních kroků v průběhu programu.
Nominace HRN001 představuje milník v portfoliu společnosti Harness Therapeutics v oblasti neurodegenerativních onemocnění. Toto portfolio se zaměřuje na terapie, které zvyšují hladiny ochranných proteinů pomocí proprietárních technologií založených na RNA. Společnost uvádí, že její širší platforma je koncipována tak, aby zpřístupnila cíle, které jsou nedostupné tradičními přístupy k vývoji léčiv, a mohla by být aplikována i na další neurodegenerativní poruchy mimo Huntingtonovu chorobu.